Dramat dzieci z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Zbyt wysokie kryteria włączenia do programu leczenia biologicznego

Młodzi pacjenci z ciężką postacią choroby, by otrzymać leczenie biologiczne, muszą czekać aż ich stan pogorszy się jeszcze bardziej. Jest to wynik przyjętych przez NFZ1 bardzo restrykcyjnych kryteriów kwalifikujących do programu terapeutycznego.

Specjaliści alarmują wskazując, że wczesne rozpoczęcie u tych dzieci leczenia biologicznego to jedyna szansa na zahamowanie wyniszczającego organizm procesu zapalnego oraz na uniknięcie okaleczających operacji usuwania jelita, wyłaniania stomii i związanych z tym powikłań. O obniżenie kryteriów walczą lekarze i rodzice oraz chorzy zrzeszeni w Towarzystwie „J-elita”.

W maju 2010, Konsultanci Krajowi w dziedzinach gastroenterologii i pediatrii złożyli w Ministerstwie Zdrowia pismo przedstawiające wspólne stanowisko ekspertów w sprawie konieczności złagodzenia kryteriów włączenia pacjentów przed ukończeniem 18 r.ż. do programu terapeutycznego. Postuluje się o obniżenie ich z 51 do 30 punktów. Ministerstwo nie odniosło się do apelu.

Choroba Leśniowskiego-Crohna (chL-C) należy do grupy nieswoistych zapaleń jelita (NZJ), przewlekłych chorób o nieznanej przyczynie. W Polsce cierpi na nią około 5 tysięcy osób. I chociaż największy odsetek zachorowań odnotowuje się między 20-35 r.ż., to ostatnio szczególnie zauważalny jest jego wzrost u dzieci.

Według najnowszych danych Krajowego Rejestru Chorych (www.chorobacrohna.pl), około 25% nowych przypadków to pacjenci, którzy nie przekroczyli 18 roku życia - potwierdza prof. Grażyna Rydzewska, Konsultant Krajowy w dziedzinie gastroenterologii. Zachorowania obserwuje się coraz częściej u małych dzieci, a zdarzają się nawet u niemowląt.

Przewlekłe biegunki, silne  bóle brzucha, złe samopoczucie, niedowaga - to wszystko sprawia, że chore dzieci są w szczególnie dramatycznej sytuacji. Problemy z przyswajaniem pokarmów, wyłączenie z życia społecznego i ograniczenie aktywności to wszystko prowadzi do poważnych problemów w ich prawidłowym rozwoju - mówi dr Małgorzata Sładek z Kliniki Pediatrii, Gastroenterologii i Żywienia CM UJ.

Celem terapii jest opanowanie stanu zapalnego, utrzymanie remisji oraz uzupełnienie niedoborów pokarmowych, a przede wszystkim złagodzenie, a nawet zupełne wyeliminowanie przykrych i uciążliwych objawów. Czasami choroba postępuje bardzo szybko, a dotychczas stosowane standardowe metody leczenia zawodzą (pojawia się sterydozależność lub sterydooporność). Wtedy terapią z wyboru jest zastosowanie leków biologicznych, szybko i silnie wpływających na układ odpornościowy i hamujących stan zapalny.

Terapia biologiczna dla najmłodszych pacjentów, zwłaszcza tych z najcięższą postacią choroby, to szansa na uniknięcie licznych, okaleczających zabiegów, oraz nadzieja na długotrwałą poprawę stanu zdrowia i normalne dzieciństwo - twierdzi dr Jarosław Kierkuś, pediatra gastroenterolog z Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Immunologii, Centrum Zdrowia Dziecka.

Obserwowane w ostatnim czasie obniżenie się dolnej granicy wieku, w którym dochodzi do ujawnienia choroby i częściej występujący jej ciężki przebieg, to najważniejsze przesłanki dla zwiększenia dostępności leczenia biologicznego wśród dzieci - dodaje.

W Polsce, mimo wprowadzenia programu terapeutycznego dla osób poniżej 18 roku życia, uzyskanie dostępu do tej metody jest nadal bardzo trudne. Wynika to przede wszystkim z przyjętych przez NFZ bardzo restrykcyjnych warunków kwalifikacji do leczenia.

Brak lub utrata odpowiedzi na dotychczasowe leczenie standardowe, bardzo wysoki poziom wskaźników stanu zapalnego, a przede wszystkim ciężka, aktywna postać choroby, to tylko niektóre kryteria, jakie spełnić musi młody pacjent, by otrzymać leki biologiczne. Tymczasem specjaliści uważają, że leczenie biologiczne u dzieci i młodzieży powinno rozpoczynać się znacznie wcześniej, gdy pacjent osiągnie 30, a nie jak obecnie wymagane, 51 punktów aktywności choroby oceniane wskaźnikiem PCDAI2.

Uzyskanie przez chore dziecko liczby punktów, pozwalającej na zakwalifikowanie do programu, w rzeczywistości oznacza objęcie leczeniem dziecka znajdującego się już w bardzo złym stanie zdrowia, co utrudnia osiągnięcie oczekiwanych efektów terapii w krótkim okresie - mówi dr hab. Piotr Albrecht, pediatra gastroenterolog, z Kliniki Gastroenterologii i Żywienia Dzieci Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, prezes Oddziału Mazowieckiego Towarzystwa J-elita.

Ze względu na wieloletni przebieg choroby i jej destrukcyjny wpływ, zarówno na organizm, jak i psychikę dzieci i młodzieży, tylko wcześniejsze rozpoczęcie leczenia może przynieść pozytywne rezultaty, dlatego wszelkimi możliwymi środkami należy dążyć do zwiększenia dostępności leczenia biologicznego w pediatrii - dodaje dr Albrecht.

Spośród krajów europejskich, w Polsce leczenie biologiczne jest najtrudniej dostępne. Dużo łatwiej o nie, nie tylko w krajach starej Unii, ale również w Czechach, Słowacji, czy Rumunii. Jest to ze strony decydentów myślenie krótkowzroczne, bo dzieci nie leczone odpowiednio dziś, jutro będą wymagać leczenia powikłań, nauczania indywidualnego, nie ukończą studiów i w konsekwencji zasilą grupę inwalidów i rencistów - mówi dr Małgorzata Mossakowska, Wiceprezes Zarządu Głównego Towarzystwa
J-elita.

Doświadczenia krajów zachodnio-europejskich pokazują, że do osiągnięcia głębokiej remisji w chorobie Leśniowskiego-Crohna, bardzo istotne jest odpowiednio wczesne włączenie intensywnego leczenia. Połączenie leków biologicznych z immunosupresją jest, zdaniem specjalistów, pod tym względem najskuteczniejsze. Podczas gdy na świecie coraz częściej mówi się o takiej zmianie strategii leczenia, zwłaszcza młodych pacjentów z aktywną postacią choroby, w Polsce nadal standardem jest wprowadzanie do terapii leków biologicznych w końcowej fazie, kiedy wszystkie inne metody zawodzą.

Leczenie biologiczne w nieswoistych zapaleniach jelit może w znacznym stopniu zmienić naturalny przebieg choroby i opóźnić wystąpienie ciężkich powikłań, dlatego rozpoczęcie tego leczenia u dzieci we wczesnym okresie choroby, nie poddającej się standardowej terapii, zwiększy szansę na zahamowanie procesu chorobowego i optymalny rozwój dziecka, co w dużym stopniu pozwoli na uniknięcie wielu poważnych konsekwencji w wieku dojrzałym - mówi prof. Barbara Iwańczak, Kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Gastroenterologii i Żywienia Akademii Medycznej we Wrocławiu.

NFZ nie tylko przyjął bardzo wysokie kryteria włączenia do terapii, ale również ograniczył czas jej trwania tylko do jednego roku. To znacznie utrudnia osiągnięcie oczekiwanych efektów leczenia, zwłaszcza u dzieci zakwalifikowanych do terapii biologicznej już z bardzo ciężką postacią choroby.

Zaprzestanie leczenia u większości pacjentów powoduje nawrót choroby. Leczenie epizodyczne związane jest z ryzykiem działań niepożądanych, w tym ciężkich reakcji alergicznych. Część pacjentów na ponowne włączenie leczenia niestety nie odpowiada.

Prowadzący mojego syna lekarze, chcąc uchronić go przed koniecznością usunięcia jelita, przez dwa lata czynili starania o zakwalifikowanie do programu terapeutycznego, pisali pisma i czekali…, a my z nimi. W tym czasie jego stan pogorszył się tak bardzo, że leczenie standardowe było właściwe bezcelowe, a on skrajnie wyczerpany, leżał przykuty do łóżka i gasł... wspomina Pani Elżbieta, mama 15-letniego Bartka. Niestety, mimo pozytywnych efektów terapii, nie ma zgody na dalsze leczenie, które przewidziane jest tylko na rok. W tej chwili mój syn jest w dużo lepszym stanie, żyje aktywnie, ma kontakt z rówieśnikami, ale boimy się co będzie, gdy znów nastąpi zaostrzenie i cały koszmar powróci… - dodaje z obawą.

Według lekarzy, u dzieci dobrze odpowiadających na leczenie biologiczne, należałoby stosować je przewlekle i to lekarz powinien decydować o czasie zakończenia leczenia co powinno być uzależnione od ciężkości przebiegu choroby u indywidualnego pacjenta. Niestety w tej chwili szpitale nie mają na to środków, ani zgody NFZ.

Na nasze oddziały wciąż trafiają dzieci, u których przerwanie terapii skutkuje nawrotem choroby i znacznym pogorszeniem stanu zdrowia. Leczenie podtrzymujące w ich przypadku mogłoby ograniczyć konieczność leczenia operacyjnego i licznych hospitalizacji - twierdzi dr Jarosław Kierkuś z Centrum Zdrowia Dziecka.