Ignorancja urzędników może zabijać! Dzieci z przeładowaniem żelaza czekają na lek

Krew to życie. Dzieci cierpiące na przewlekłą niedokrwistość bardzo jej potrzebują, żeby żyć. Jednak mało kto wie, że chorzy, którzy mają częste transfuzje krwi oraz chorzy po przeszczepach szpiku, powinni otrzymywać lek chelatujący (rozkładający) żelazo, które wraz z podawanymi jednostkami krwi kumuluje się w organizmie i uszkadza: serce, trzustkę, tarczycę, gonady, przysadkę.

Takich dzieci jest w Polsce około 100 – od trzech lat hematolodzy walczą z MZ o to, by możliwe było podawanie leku, który rozkłada żelazo. Jest pozytywna ocena Agencji Oceny Technologii Medycznej i Rady Przejrzystości,  a lek nadal nie jest podawany dzieciom.

- Z pełną świadomością sytuacji pozwala się w tym kraju uszkadzać narządy dzieci, dzieci, które są bardzo poważnie chore, które mają po 10 transfuzji albo i więcej w roku. Gdyby ich nie miały, nie żyłyby. W prosty sposób można ograniczyć niekorzystne działanie nadmiernej ilości żelaza na organizm dziecka, ale potrzebna jest dobra wola Ministerstwa Zdrowia, nic więcej, bowiem koszty są naprawdę znikome dla budżetu – mówi prof. Krzysztof Kałwak, z Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

Lek eliminujący żelazo dostępny jest w Grecji, na Węgrzech, w Irlandii, we Włoszech, w Holandii, we Francji, w Niemczech, w Czechach, w Hiszpanii, Słowenii, Szwajcarii – w Polsce wciąż trwa batalia o to, by setka dzieci mogła otrzymać lek niezbędny dla ich życia. Lek podaje się w postaci zawiesiny, którą każde dziecko z łatwością może przyjąć.

- Wydawało się, ze w końcu od 1 stycznia wraz z nową listą leków refundowanych można będzie stosować doustny lek chelatujący żelazo u dzieci. Z nadzieją czekamy na umożliwienie stosowania postaci doustnej takiego leku. Dotyczy to niewielkiej grupy pacjentów w Polsce, którym ze względu na  rozpoznanie trzeba przewlekle i wielokrotnie przetaczać krew, co powoduje nieuniknione skutki w postaci przeładowania żelazem, którego ludzki organizm nie potrafi wydalić. Obecnie dostępny lek chelatujący może być stosowany jedynie w formie wielogodzinnych infuzji podskórnych stosowanych codziennie. Upośledza to jakość życia młodych ludzi. – mówi prof. dr hab. med. Elżbieta Adamkiewicz - Drożyńska, Kierownik Kliniki Pediatrii, Hematologii, Onkologii i Endokrynologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku.

- Potrzebę stosowania leczenia chelatującego miałam niestety okazję zaobserwować przed wielu laty, gdy nie było możliwości  leczenia chelatującego u dwóch naszych pacjentek. Po kilkunastu latach koniecznej terapii przetaczaniami krwi pacjentki te ostatecznie zginęły z wielonarządowych powikłań na skutek przeładowania żelazem. W dobie współczesnej medycyny taka sytuacja jest oczywiście niedopuszczalna i liczę na to, że naszym dzieciom będziemy mogli podawać, tak jak i w wielu innych krajach, doustne leki chelatujące, które zapewnią im odpowiednią ochronę przed zatruciem żelazem, bez konieczności stałego stosowania wielogodzinnych wlewów leków podskórnych.

Na niedokrwistość chorują najczęściej dzieci z ciąż mnogich, dzieci narażone na straty krwi po narodzinach, dzieci matek chorych na niedokrwistość, dzieci z obniżonym poziomem hemoglobiny w okresie noworodkowym, a także dzieci z niską masą urodzeniową. Pacjenci otrzymujący transfuzje krwi w ramach leczenia przewlekłej niedokrwistości,  niezbędnych dla ratowania życia, czy po przeszczepach szpiku, należą do osób narażonych na kumulację żelaza w organizmie. Następstwa przeładowania żelazem mogą być bardzo poważne, dlatego niezbędne jest stosowanie terapii chelatującej, wspomagającej eliminowanie żelaza z organizmu.

Ta terapia stała się przełomem i światowym standardem leczenia pacjentów z niedokrwistością zależną od transfuzji. Dzięki niej nie tylko przedłuża się życie pacjentów, ale też eliminuje wiele groźnych powikłań.

Kiedy choruje krew, choruje cały organizm, to ona dostarcza niezbędnego tlenu i innych niezbędnych substancji. We krwi znajdują się krwinki odpowiedzialne za pracę całego układu odpornościowego, broniącego przed zakażeniami oraz krwinki odpowiedzialne za krzepnięcie. Żelazo jest konieczne, jego niedobór wiąże się z obniżeniem sprawności fizycznej i intelektualnej, spada odporność, a przez to rośnie podatność na infekcje, to objawy niedokrwistości, czyli anemii. O niedoborach żelaza słyszymy częściej niż o sytuacji odwrotnej – przeładowaniu. To problem, który pojawia się na skutek licznych transfuzji, niezbędnych dla ratowania życia. To problem prosty do rozwiązania – eliminację nadmiaru żelaza zapewnia lek. Kiedy będzie można podać go polskim pacjentom?