Standardy leczenia mukowiscydozy

Polska, podobnie jak pozostałe kraje Grupy Wyszehradzkiej, podejmuje działania, które zmierzają do wprowadzenia w życie Europejskich Standardów Leczenia Mukowiscydozy. W każdym z tych państw prace nad implementacją tych wytycznych znajdują się na różnym etapie ze względu na przyjęcie różnych priorytetów działań. Różnorodność doświadczeń Polski, Czech, Węgier i Słowacji pozwala na dyskusję i wyciąganie wniosków, które mogą służyć za kierunkowskaz dla kolejnych działań podejmowanych w poszczególnych państwach.

Takiej wymianie doświadczeń i wypracowaniu jednolitych nowoczesnych standardów leczenia i opieki nad chorymi na mukowiscydozę w krajach V4 ma służyć odbywająca się w dniach 20 - 22 listopada br. konferencja V4-CF „Lepiej? Dlaczego nie? Razem możemy więcej”.

Mukowiscydoza, najczęstsza choroba genetyczna, to choroba nieuleczalna. Jednak postęp w rozwoju medycyny zapewnia chorym coraz dłuższe życie. Kluczowe jest możliwie jak najszybsze rozpoznananie choroby i natychmiastowe podjęcie leczenia. W Europie Zachodniej średnia długość życia chorych na mukowiscydozę wydłużyła się już do ponad 40 lat. W Polsce niestety cały czas jest ona ponad połowę niższa i wynosi ok. 20 lat. Różnica ta wynika przede wszystkim ze zbyt późnego rozpoznania choroby (w Polsce średnia wieku, w którym rozpoznaje się mukowiscydozę to 3 do 5 lat, podczas, gdy w Europie Zachodniej to 1 rok życia). Drugą kluczową kwestią, od której zależy długość i jakość życia chorych na mukowiscydozę jest ciągły dostęp do nowoczesnych leków, odżywek, sprzętu rehabilitacyjnego i profesjonalnej opieki medycznej oraz fizjoterapeutycznej.

Polska podjęła już pierwsze działania zmierzające do poprawy sytuacji chorych na mukowiscydozę. Od 2007 roku systematycznie w kolejnych województwach wprowadzany jest program badań przesiewowych noworodków w kierunku mukowiscydozy. Obecnie program działa w 11 województwach, a pozostałe mają zacząć jego realizację w najbliższym czasie. Program badań przesiewowych ograniczy do minimum problem zbyt późnej diagnostyki choroby. Jego wprowadzenie jest niewątpliwie sukcesem, którym Polska może się pochwalić przed pozostałymi krajami Grupy Wyszehradzkiej, gdzie nie wprowadzono jeszcze takiego rozwiązania. Jest to jednak dopiero pierwszy z kroków, które powinny zostać podjęte w Polsce.

Zobacz również:

Podstawową kwestią podnoszoną obecnie przez chorych na mukowiscydozę i ich rodziny oraz organizacje ich skupiające, jest ograniczony dostęp do nowoczesnych leków, wynikający z braku refundacji przez państwo. Koszt miesięcznej kuracji, obejmujący podawanie leków, odżywek, a także antybiotyków w przypadkach często nawracających infekcji, waha się w granicach kilku tysięcy złotych. Dodatkowymi obciążeniami dla budżetu rodzinnego są koszty sprzętu do fizjoterapii, rehabilitacja i konieczność zapewnienia stałej opieki nad chorym dzieckiem przez jednego z rodziców. Największym wyzwaniem dla Polski jest więc obecnie wprowadzanie pełnej refundacji kosztów ponoszonych na leczenie mukowiscydozy.

Kolejnym kierunkiem zmian jest edukacja na temat mukowiscydozy zarówno lekarzy specjalistów, jak i lekarzy pierwszego kontaktu. Obecnie w naszym kraju żyje obecnie ok. 1200 osób, u których rozpoznano mukowiscydozę. Według szacunków epidemiologów właściwa liczba chorych jest jednak o połowę większa - oznacza to, że u wielu chorych błędnie postawiono rozpoznanie, a osoby te są leczone na inne, mylone z mukowiscydozą choroby (m.in. astmę, alergię). Dane te wskazują zatem na problem niedostatecznego poziomu wiedzy wśród lekarzy i w społeczeństwie.

Należy również zauważyć, że nadal nie wykonuje się w Polsce zabiegu transplantacji płuc, który wydłuża życie chorych na mukowiscydozę i poprawia jego jakość. Przeszczepy płuc u chorych na mukowiscydozę są wykonywane wyłącznie zagranicą, a ich koszty w całości muszą być pokryte przez chorych.

Pozostałe kraje Grupy Wyszehradzkiej zapewniają chorym na mukowiscydozę dużo lepszy dostęp do leczenia niż Polska. W Czechach, na Węgrzech i na Słowacji funkcjonuje pełna refundacja większości drogich leków, w tym kosztownej wziewnej antybiotykoterapii i odżywek niezbędnych chorym na mukowiscydozę. We wszystkich tych krajach wykonuje się też transplantacje płuc, które są w pełni lub częściowo refundowane przez państwo.

Żadne z tych państw nie wprowadziło jednak programu badań przesiewowych noworodków. Każde z nich boryka się również ze swoimi, lokalnymi problemami - np. na Węgrzech takim problemem jest zapewnienie ciągłości właściwej opieki nad chorym, ze względu na brak jednego wyspecjalizowanego ośrodka leczenia mukowiscydozy.

W Polsce, co wynika m.in. z największej liczby ludności, liczba chorych na mukowiscydozę jest największa ze wszystkich krajów V4 i wynosi ok. 2000 osób. Na Węgrzech zarejestrowano ok. 500 przypadków mukowiscydozy, w Czechach liczba chorych sięga 500 osób, a w Słowacji ok. 300. Chociażby ze względu na największa skalę problemu, Polska powinna bacznie obserwować i wyciągać wnioski z rozwiązań systemowych zastosowanych w krajach naszego regionu. Należy dążyć do wyrównania standardów leczenia mukowiscydozy do poziomu leczenia w pozostałych krajach V4, zmierzając jednocześnie w kierunku osiągnięcia warunków powszechnie obowiązujących w Europie Zachodniej.

Dodatkowych informacji udzielają:
Paweł Wójtowicz, Fundacja MATIO, tel. (012) 292 31 80, krakow@mukowscydoza.pl

Maja Raczyńska, Rowland Communications, tel. (022) 593 91 00, m.raczynska@rowland.pl