Absurdalnie odrzucone terapie medyczne

Ustawa refundacyjna miała ułatwić i usprawnić rzetelne ocenianie terapii medycznych. Transparentny system oceny technologii medycznych mieli zapewniać eksperci, którzy mieli podejmować decyzje oparte o najlepszą dostępną wiedzę. Tymczasem często są one podejmowane na podstawie absurdalnych przesłanek i niesprawdzonych informacji.

Pacjenci z osteoporozą będącą powikłaniem raka prostaty nie mają w tej chwili dostępu do skutecznego leczenia z budżetu płatnika. Denosumab zalega na półkach, ale NFZ go nie refunduje, ponieważ… nie można porównać jego skuteczności do żadnego jego odpowiednika na rynku. Dlaczego? Bo go nie ma.

Aby jakikolwiek lek otrzymał pozytywną rekomendację AOTM, musi zostać potwierdzona jego skuteczność w porównaniu do leku już obecnego na rynku i refundowanego  (tzw. komparator). W przypadku chorych na powikłania kostne w wyniku raka prostaty nie ma komparatora, ponieważ alternatywny lek (kwas zoledronowy) również jest nierefundowany. „Błędne koło” – podsumowują pacjenci, którzy czują się bezsilni wobec absurdu systemu.

Rak gruczołu krokowego zajmuje drugie miejsce w Polsce pod względem śmiertelności. Z czasem atakuje otaczające go tkanki i stanowi źródło przerzutów do kręgosłupa, żeber i kości miednicy, które z kolei skutkują osteoporozą. Występują one pod zbiorczą nazwą skeletal related event (SRE) Powikłania z tym związane są przyczyną znacznego pogorszenia jakości życia i stanu zdrowia.

W ciągu ostatnich lat opublikowano wyniki badań, które dotyczyły wpływu różnych leków na ryzyko występowania powikłań kostnych u chorych. Jedynie kwas zoledronowy i denosumab były skuteczne i przedłużały przeżycie wolne od powikłań kostnych (SRE). Z kolei w ostatnim badaniu potwierdzono wyższą skuteczność denosumabu w porównaniu do kwasu zoledronowego w zapobieganiu powikłaniom kostnym.

Eksperci Polskiego Towarzystwa Urologicznego zgodnie zalecają stosowanie denosumabu jako skutecznego leku dla pacjentów z SRE i uważają, że lek powinien znaleźć się na liście leków refundowanych. Dziś pacjent chory na SRE musi wydać miesięcznie prawie 2 tysiące złotych za dawkę.

Lek nierefundowany z powodu niedoczytania

W taki sposób Rada Przejrzystości wydała negatywną rekomendację dla leku stosowanego w profilaktyce udaru mózgu w wyniku migotania przedsionków. Za dabigatranem przemawia wszystko – skuteczność, cena na poziomie najniższym w Europie, wysoki profil bezpieczeństwa, refundacja we wszystkich krajach UE (poza Rumunią) i światowe wytyczne w profilaktyce udarów mózgu.  Lek został uznany za przełom w profilaktyce udarów mózgu u osób z migotaniem przedsionków, po 50 latach stosowania skutecznej, ale trudnej do utrzymania właściwego reżimu terapeutycznego warfaryny.

Okazuje się jednak, że Rada wydała negatywne stanowisko na podstawie… sensacyjnych doniesień medialnych o przypadkach zgonów w wyniku podania leku w USA i Nowej Zelandii. Stwierdzono w nich, że w krótkim okresie po dopuszczeniu do obrotu dabigatranu możliwe jest wystąpienie ciężkich działań niepożądanych. Rada nie przekazała jednak żadnej argumentacji stanowiącej poparcie wymienionej tezy. Co więcej, uczyniła to w przeciwieństwie do wszelkich znanych doniesień naukowych potwierdzających pozytywny stosunek korzyści do ryzyka stosowania tego leku, tj. na poziomie co najmniej równym dotychczasowego złotego standardu warfaryny.

Okazuje się, że osoby, które zmarły, nie powinny w ogóle tego leku przyjmować. Przed zakwalifikowaniem do leczenia dabigatranem konieczne jest bowiem wykonanie badania funkcji nerek. Pacjenci z negatywnymi wynikami badania, automatycznie nie zostają objęci leczeniem.

Wobec negatywnego stanowiska Rady Przejrzystości producent przedstawił analizę bezpieczeństwa stosowania leku w oparciu o dotychczasowe rzeczywiste dane kliniczne (tzw. Real Life). Analiza jednoznacznie pokazała, że lek jest bezpieczny.

Problem jest o tyle istotny, że dotyczy ok. 20 tysięcy osób rocznie. Udary w wyniku migotania przedsionków mają szczególnie ciężki przebieg, a połowa pacjentów umiera w ciągu roku od wystąpienia udaru. Stosowanie profilaktyki przeciwzakrzepowej jest kluczowym postępowaniem terapeutycznym u pacjentów z migotaniem przedsionków.