Amerykańska FDA zdecydowała o losie leku przeciwko chorobie Parkinsona, Azilect

Amerykańska agencja FDA przegłosował jednomyślnie, iż pewien lek przeciwko chorobie Parkinsona, produkowany przez firmę farmaceutyczną Teva Pharmaceuticals, nie wykazał możliwości spowalniania rozwoju tej wysoce upośledzającej choroby neurologicznej, do tej pory nieuleczalnej.

Co to jest choroba Parkinsona?

Ponad pięć milionów ludzi na całym świecie, włączając w to także ponad jeden milion w Ameryce Północnej, ma chorobę Parkinsona, według danych podawanych przez Nationa Institutes of Health. Choroba Parkinsona charakteryzuje się coraz większym trzęsieniem ciała, okresowmy stężeniem albo szywnieniem członków.

Pacjenci dodatkowo stopniowo tracą komórki mózgowe, które produkują dopaminę. A dopamina jest chemicznym związkiem, który pozwala nam kontrolować ruchy mięśni.

Nie ma na to żadnego lekarstwa, mimo że podawanie dopaminy oraz implanty mózgowe, nazywane głęboką stymulacją mózgu, mogą zredukować w pewien sposób objawy choroby. Przyczyna choroby jest jeszcze nieznana.

Teraźniejszość leku Azilect

Lek Azilect aktualnie jest zatwierdzony w leczeniu objawów choroby Parkinsona, która powoduje trzęsienie ciała, szywnienie mięśni, a także wszelkie inne problemy z motoryką. Izraelskie laboratorium farmaceutyczne poprosiło więc agencję FDA (Food and Drug Administration) o rozszerzenie tego zatwierdzenia, tak, aby Azilect mógł być również przepisywany w celu spowolnienie postępów choroby.

Aktualnie, nie ma jeszcze lekarstwa zatwierdzonego dla takiego użycia. Ale panel ekspertów zgromadzonych przez Food and Drug Administration głosował 17-0 przeciwko takiemu zatwierdzeniu, argumentując, iż wyniki prób klinicznych przeprowadzonych przez samą firmę, nie są przekonujące.

Wierzę, mówi doktor Justin Zivin z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego (University of California), że Azilect faktycznie pokazuje swoją skuteczność w leczeniu symptomów choroby. Zresztą, takie zastosowanie już zostało zatwierdzone. Ale wyższa poprzeczka zakłada, że lek powinien także robić coś dla zmodyfikowania choroby, a w tym przypadku tak nie jest.

Wiele dyskusji na łonie panelu ekspertów dotyczyło trudności z rozróżnieniem między poprawą objawów a właściwym spowolnieniem rozwoju samej choroby.

Próby kliniczne nad lekiem Azilect nie dały rozstrzygających rezultatów

Firma Teva Pharmaceuticals sama przeprowadziła badania nad tym lekiem na 1 176 pacjentach, z których każdy miał wczesne stadium choroby Parkinsona. Pacjenci ci wcześniej nie byli leczeni.

Próba polegała na przypadkowym podawaniu pacjentom bądź samego leku, bądź placebo, przez dziewięć miesięcy. Po tym okresie, wszyscy, którzy zażywali placebo następnie brali Azilect przez kolejne dziewięć miesięcy. A pacjenci, którzy od samego początki brali ten lek, w dalszym ciągu kontynuowali jego zażywanie, przez całe badanie.

Próba ta miała na celu sprawdzenie, czy zażywanie leku Azilect przez dłuższy okres czasu pokazuje większą poprawę syptomów, co miałoby sugerować, że lek spowalnia postępowanie choroby Parkinsona.

Jedna jednomiligramowa dawka leku zdaje się spowalniać chorobę, według skali pomiaru symptomów oraz postępów choroby, włączając w to jej wpływ na stan umysłu, funkcje motoryczne, a także dzienne aktywności. Ale rezultaty te są niepewne z powodu statystycznych niespójności, a także z faktu, iż 2-miligramowa dawka nie wykazała podobnych rezultatów.

W medycynie, rzeczy muszą mieć sens, i powinny być konsekwentne, powiedział doktor Eric Ahlskog z Mayo Clinic, który głosował przeciwko rozszerzeniu wskazań dla omawianego leku.

Brak nadziei dla cierpiących na chorobę Parkinsona?

Stowarzyszenia pacjentów chorych na Parkinsona oraz ich rodzin wyrażają frustrację z powodu braku jasnych markerów dotyczących ewaluacji skuteczności leku w spowalnianiu choroby.

Niektórzy badacze sugerują, iż skanowanie mózgu może być używane do śledzenia postępów choroby, ale jak do tej pory nie osiągnięto żadnej zgody w tym temacie. Musimy iść do przodu. Jeśli nie to, to co w takim razie? mówi James Langston z CEO of the Parkinson's Institute and Clinical Center w Sunnyvale, Kalifornia. Potrzebujemy wskazówek w tej dziedzinie.