Choroba Alzheimera: na jakim etapie są badania nad lekami?

Dwudziestego pierwszego września obchodziliśmy kolejny Światowy Dzień Choroby Alzheimera. Była to dobra okazja, żeby podsumować postępy w medycynie, w walce z tą chorobą, która dotyka 36 000 000 ludzi na całym świecie. Na skalę światową, trzydzieści sześć milionów osób ma cierpieć z powodu choroby Alzheimera albo z powodu podobnej dolegliwości.

We Francji ma być 800 000 chorych. Przewidywania na przyszłość, to 1,3 miliona do 2 milionów pacjentów w 2020 roku, w zależności od źródła. Za dziesięć lat, każda francuska rodzina będzie tym dotknięta, oznajmiła fundacja FRM (Fondation pour la recherche médicale, fundacja na rzecz badań medycznych), przy okazji Światowego Dnia Choroby Alzheimera, 21 września 2011 roku. 

Przedstawiamy tutaj statystyki i stwierdzenia, które ilustrują konieczność szybkiego wynalezienia terapii, która jest przedmiotem intensywnego współzawodnictwa na skalę światową. Podsumowanie głównych punktów.

Przeciwko chorobie Alzheimera, unia… europejska

Aby odpowiedzieć na ogromne wyzwania, a także, aby sprostać kwestiom społecznym, jakie się z tym wiążą, badania europejskie się ustrukturyzowały. Cel: zjednoczyć siły, aby uniknąć powielania wysiłków w wielu krajach, do czego aspiruje bardzo aktywna inicjatywa, uruchomiona na poziomie europejskim, aby zapewnić połączony program badań na chorobami neurodegeneracyjnymi.

Inicjatywa, mająca swój początek w 2010 roku, mobilizuje już setki badaczy na całym Starym Kontynencie.

Naszym celem jest zoptymalizowanie inwestycji badawczych nad chorobami neurodegeneracyjnymi, w całej Europie, a także opracowanie strategii na skalę całego kontynentu, wyjaśnia Philippe Amouyel, (Institut Pasteur w Lille, we Francji), który jest głową tej struktury.

W ciągu piętnastu miesięcy jej istnienia, wiele osi pracy już zostało uruchomionych. Najważniejsza jest skoncentrowana na „optymalizacji biomarkerów” choroby Alzheimera.

Aktualnie, nie istnieje żaden lek leczący tę chorobę neurodegeneracyjną. We Francji, cztery molekuły są wskazane w przypadku terapii, ale działają one „jedynie” na symptomy oraz na rytm rozwoju choroby:

- donepezil;

- galantamina;

- rivastigmina;

- memantina.

Badania Hippocampe, aby ocenić lek

Pierwsza z tych molekuł (donezepil, a więc Aricept) jest już przedmiotem pewnego badania francuskiego. Ochrzczone Hippocampe i koordynowane przez Bruno Dubois (szpital Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Paryż), odnosi się ono do 174 przypadkowych pacjentów, przeprowadzane jest metodą próby podwójnie ślepej, przeciwko placebo. Powinno ono ocenić skuteczność tego leku u pacjentów mających lekkie zaburzenia poznawcze.

Badanie Hippocampe nie zostało jeszcze opublikowane w żadnym przeglądzie naukowym. Jego pierwsze rezultaty jednakże były przedmiotem prezentacji w czasie kongresu (Icad 2011), który miał miejsce w Paryżu, w lipcu tego roku.

Rezultaty te pokazują (dzięki obrazowaniu rezonansem magnetycznym) spowolnienie rozwoju rozmiaru hipokampu – który to rozwój jest uważany za marker rozwoju choroby – u pacjentów leczonych. Z powodu braku przełożenia na badania kliniczne w tym stadium, rezultaty te są na razie bardzo wstępne. Co nie oznacza jednak, że nie budzą one żadnych nadziei. Wręcz przeciwnie.

Alzheimer: trop immunoterapii

Aktualnie na świecie, testuje się jakąś setkę molekuł, wliczając to wszystkie fazy od 1 do 3. Najbardziej zaawansowane badania są w dziedzinie immunoterpii, potwierdza profesor Philippe Amouyel. Po wielu zawiedzionych nadziejach, oczekujemy z wielką niecierpliwością rezultatów jakichś sześciu czy siedmiu prób, już w 2013 roku.

Przełożony jednostki neurologii w CHU w Lyon, we Francji, Bernard Croisile, okazuje się dość pesymistycznie nastawiony w tym temacie: nie jestem pewien, czy trop immunoterapii może nas daleko zaprowadzić, wyjaśnia uczony. Mamy bardzo skromne próby.

Antysekretazy i proteiny Tau

Inne tropy prowadzą do sekretaz, czyli do enzymów, które czasami mają tendencję do nadmiernej produkcji toksycznego peptydu amyloidowego. Który, między innymi, charakteryzuje chorobę Alzheimera.

Idea zakłada, iż można w pewien sposób przerwać ciąg następujących po sobie kaskadowo wydarzeń, które prowadzą do produkcji amyloidu w nadmiernych ilościach.

Jest to ważna kwestia, podejmuje profesor Philippe Amouyel, zanim jeszcze przywoła badanie, które było bardzo oczekiwane. Skoncentrowane na gamma-sekretazach, dało ono właśnie bardzo rozczarowujące rezultaty. Ale inne prace zostaną wkrótce rozpoczęte, tym razem na beta-sekretazach.

W przypadku choroby Alzheimera, proteiny Tau anormalnie się gromadzą i mają być przyczyną degeneracji neuronów. Jest to bardzo aktywny trop badań, dodaje doktor Bernard Croisile (CHU w Lyon). Pierwsze próby kliniczne wkrótce się rozpoczną. Co oznacza, że trzeba jeszcze czekać cierpliwie przez długie lata, zanim będą dostępne ewentualne rezultaty.