Choroba Leśniowskiego-Crohna: dobra nowina

Całkiem nowe podejście terapeutyczne ma być bardzo obiecujące w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna, donieśli ostatnio uczeni. Jeśli nawet rezultaty są więc jeszcze bardzo wstępne, to wydają się pokazywać, że pewna molekuła jest bardzo dobrze tolerowana i naprawdę skuteczna, nawet w poważnych postaciach tej uciążliwej choroby.

Mała firma francuska bowiem, specjalizująca się w biotechnologii, Neovacs (20 pracowników), ostatnio wywołała pradziwą sensację w Dublinie (Irlandia), przy okazji kongresu ECCO (European Crohn’s and Colitis Organisation). Kongres ten jest skoncentrowany właśnie na chorobie Leśniowskiego-Crohna.

Choroba ta dotyczy dziś 1 Francuza na 1000, stąd więc zainteresowanie firmy nowymi terapiami, wyjaśniają przedstawiciele Neovacs. Zarządzający firmą w rzeczywistości przedstawili na kongresie ECCO całkiem nowe podejście kliniczne do leczenia tej przykrej dolegliwości. A podejście to zostało określone jako „obiecujące”.

Wyjaśnienia. Relatywnie częsta, choroba Leśniowskiego-Crohna jest bardzo trudna do wyleczenia, wyjaśnia pan Pierre Vandepapelière, dyrektor ds. medycznych w firmie Neovacs. Pacjenci więc mają bardzo duże oczekiwania w dziedzinie alternatywnych form leczenia, co zresztą jest zrozumiałe.

Alternatywy? Pierre Vandepapelière przywołuje przede wszystkim czynniki anty-TNF. Terapie te, w rzeczywistości, stanową wielki postęp w leczeniu tej choroby oraz w leczeniu innych przewlekłych chorób zapalnych, albo jelit – nieswoiste zapalenia jelit (IBD, ang. Inflammatory Bowel Diseases) – albo stawów, takich jak niektóre reumatyczne zapalenia.

Dzisiaj, terapie te czasami pokazują swoje ograniczenia, niestety, i to do tego stopnia, że liczni pacjenci znajdują się w sytuacji prawdziwego impasu terapeutycznego, kontyuuje Pierre Vandepapelière. A to dlatego, że jak pokazały niektóre badania kliniczne, już pod koniec pierwszego roku lecznia, tylko jeden pacjent na dwóch odpowiada pozytywnie na przepisaną mu terapię.

Dla pacjentów w sytuacji klęski terapeutycznej

To właśnie pacjentami, którzy znajdują się w sytuacji impasu terapeutycznego, zainteresowała się firma francuska Neovacs. Zaproponowane przez nich podejście wywodzi się z innowacyjnego konceptu: poszukiwanie aktywnego środka uodporniającego przeciwko cytokinom, których częścią są czynniki TNF.

U pacjentów dotkniętych chorobą Leśniowskiego-Crohna, substancje te, odpowiedzialne za regulację układu odpornościowego, są produkowane w nadmiarze. Celem terapii – takich jak anty-TNF – jest dokładnie zahamowanie ich proliferacji.

Zespoły naukowe firmy Neovacs przetestowały więc profil nieszkodliwości oraz odpowiedź odpornościową generowaną przez TNF-kinoid, wyodrębniony w trakcie badań.

TNF-kinoid został podany 21 pacjentom, w postaci trzech zastrzyków domięśniowych, rozłożonych na jeden miesiąc. Wszyscy pacjenci cierpieli z powodu choroby Leśniowskiego-Crohna, w postaci umiarkowanej i zaawansowanej, odpornej na wszelkie inne możliwe leczenie.

Rezultat: po pięciu miesiącach (i więcej) stałej kontroli, nie stwierdzono żadnego niepożądanego ciężkiego wydarzenia związanego z TNF-kinoid, wyjaśnił Pierre Vandepapelière, w ramach kongresu European Crohn’s and Colitis Organisation.

Tak samo, kontynuuje Pierre Vandepapelière, stwierdzono remisję kliniczną u jednego pacjenta na dwóch, jeden miesiąc po podaniu ostatniej dawki leku. A rezultat utrzymał się aż do dwudziestu tygodni po zakończeniu leczenia.

Rezultaty do potwierdzenia

Gastroenterolog z kliniki La Source w Lozannie (Szwajcaria), pan Pierre Michetti także uczestniczył w tych pracach. Potwierdza on te rezultaty, bardzo ośmielające społeczność naukową i pacjentów, tym bardziej, iż dotyczą one chorych dotkniętych umiarkowaną i ciężką postacią choroby Leśniowskiego-Crohna, które są bardzo trudne do leczenia.

Jednakże, Pierre Michetti wzbrania się na razie przed uogólnianiem tych danych. Ponieważ, w tym stadium, prace te zebrały jedynie dwudziestkę pacjentów, nawet bez grupy kontrolnej. Nowe badanie, randomizowane i z zastosowaniem placebo, odnoszące się do 132 pacjentów, powinno się zacząć już wkrótce, precyzują zainteresowani.

Pierwsze rezultaty powinny być przedstawione publicznie już pod koniec lipca 2011 roku. Jeśli chodzi o ewentualne wprowadzenie na rynek TNF-kinoidu, prawdopodobnie nie pojawi się on przed 2015 rokiem. Droga jest więc jeszcze bardzo długa.