Choroba Parkinsona: 15 pacjentów poddanych terapii genowej

15 osób dotkniętych zaawansowaną postacią choroby Parkinsona było leczonych we Francji (12) i w Wielkiej Brytanii (3) przy użyciu terapii genowej, która polega na wszczepieniu do mózgu chorego genów pozwalających na stałą produkcję dopaminy.

Było to możliwe dzięki pracom przeprowadzonym przez zespół ze szpitala Henri-Mondor w Creteil oraz CEA/INSERM. Naukowcami kierował profesor neurochirurgii Stephane Palfi.

Wstępne rezultaty tego leczenia zostały zaprezentowane w trakcie 20 europejskiego kongresu terapii genowej i komórkowej, który odbywał się w Paryżu pod koniec października.

Naukowcy już teraz zapowiadają, że całość prac zostanie opublikowana w referencyjnym przeglądzie naukowym za trzy miesiące.

Prof. Palfi wyjaśnia: jeśli uda się potwierdzić nieszkodliwość takiej terapii na dłuższą metę, a także jeżeli wyniki będą korzystne, technika ta będzie dostępna dla wszystkich pacjentów, jako rutynowy sposób leczenia, dopiero za 8 – 10 lat.

Choroba Parkinsona dotyka ponad 100 000 ludzi we Francji. Wynika z degeneracji strefy mózgu znanej jako locus niger – to tam właśnie neurony produkują dopaminę. Niedobór tego neuroprzekaźnika powoduje pojawienie się bardzo upośledzających objawów: drżenie ciała, sztywność, problemy z poruszaniem się.

Zatwierdzony lek, L Dopa, jest używany od 50 lat – podaje się go doustnie. Pozwala on na stymulację produkcji dopaminy. Ale po dłuższym stosowaniu zacznają się pojawiać skutki uboczne takiej terapii (dyskinezja), które są równie uciążliwe co sama choroba. Stąd też znacznie znalezienia nowych technik terapeutycznych.