Choroba Parkinsona: nowe perspektywy

Choroba Parkinosna, albo raczej choroby Parkinsona, jak to wyjaśnia neurolog Pierre Cesaro, są jeszcze dość nieznane. Terapie w ciągu ostatnich dziesięcioleci nie ewoluowały w oszałamiającym tempie, a przynajmniej w swojej postaci. Co kryje przed nami przyszłość? Po chorobie Alzheimera, choroba Parkinsona jest drugą chorobą neurodegeneracyjną, najważniejszą na całym świecie. Badacze więc dokonują wielkich wysiłków, aby zrozumieć jej przyczyny, liczne, i aby zaproponować odpowiednie terapie każdemu pacjentowi.

Testuje się wiele leków i bada wszystkie możliwe tropy. Na przykład, naukowcy zmutowali nawet muszkę drozofila, aby objawiała ona takie same symptomy... Można tylko mieć nadzieję, że tego typu eksperymenty poprowadzą badaczy w dobrym kierunku, wcześniej lub później. Lepiej wcześniej, oczywiście.

Ostatnie badania pokazują, że te mutanty, nazywane pieszczotliwie „parkin”, mogą być modelem, pośród wielu innych, aby badać tę chorobę. Prace opublikowane w styczniu w naukowym przeglądzie Human Molecular ujawniają, że te chore insekty doświadczają niewydolności metabolicznej, związanej z wewnętrznymi problemami w mitochondriach. A z tego wynika komórkowa akumulacja mleczanu, który naukowcy proponują uznać za biomarker pozwalający stawiać wczesną diagnozę choroby, która dotyka najmłodsze osobniki.

Wyprzedzać, aby lepiej leczyć

Neurolog francuski, Pierre Cesaro, szef jednostki neurologii w szpitalu Henri-Mondor w Creteil, stwierdza, że takie badania są jak najbardziej uzasadnione. Szukamy biomarkerów w rzeczywistości dla szybszej diagnozy, ponieważ wiemy, że prawie wszyscy pacjenci zaczynają rozwijać chorobę o wiele wcześniej, zanim pojawią się klasyczne objawy. Zaoszczędzony czas pozwoliłby na spowolnienie postępu neurodegeneracji.

Pewne badanie, przeprowadzone nad molekułą zwaną razagiliną, pokazuje, że może ona o 30% opóźniać zaostrzenie objawów, kiedy tylko te zaczną się pojawiać. A dzisiaj, mamy środki techniczne, dzięki obrazowaniu scyntygraficznemu skanerem DAT, które są w stanie wyprzedzić chorobę o kilka lat. Ale badanie to jest bardzo kosztowne i niemożliwym jest przeprowadzanie go na wielką skalę. Stąd też konieczność znalezienia biomarkera, takiego jak mleczan.

Czy jest on skuteczny, trzeba to jeszcze udowodnić.

Wiele czynników choroby Parkinsona

To nie ulega wątpliwości, wiele czynników wpływa na pojawienie się i rozwój tej choroby. A objawy mogą się bardzo zmieniać w zależności od pacjenta. Do tego stopnia, iż francuski neurolog Pierre Cesaro mówi o CHOROBACH Parkinsona. A to jeszcze bardziej komplikuje zadanie naukowcom.

Wiemy natomiast, że sama genetyka wyjaśnia jedynie 5% przypadków – przede wszystkim u ludzi młodych. A także to, że 30% pacjentów ma predyspozycje genetyczne do tej choroby – jeżeli oprzemy się jedynie na genach znanych...

Dodatkowo, jak uważają eksperci, pewną rolę do odegrania ma również środowisko, poprzez pestycydy chloroorganiczne albo niektóre metale. Ale wiele czynników jeszcze krąży w naturze i nie wszystkie jeszcze zostały przez naukowców wychwycone. A to sprawia, że każdy przypadek powinien być traktowany indywidualnie, w zależności od pojawiających się objawów.

W związku z tym, zaczyna pojawiać się również bardzo obiecująca dziedzina, tak zwana farmakogenomika. Jest to dyscyplina, która ma na celu badanie interakcji między genomem i zaabsorbowanym lekarstwem. Ostatecznym dążeniem tej dziedziny ma być spersonalizowane leczenie.

A DOPA?

Na dzień dzisiejszy, terapie zależą prawie wyłącznie od leków na bazie DOPA, czyli molekuły, która kiedy jest metabolizowana, przetwarza się w dopaminę, czyli podstawowy neuroprzekaźnik, którego brakuje w niektórych regionach mózgowych.

Lekarstwa antycholinergiczne stanowią inną postać leczenia, ponieważ od kilkudziesięcioleci znamy ich skuteczność przeciwko trzęsieniu ciała, tak dobrze znanemu w przypadku choroby Parkinsona. Ale, nie tylko biochemia może wpłynąć na te objawy, albowiem głęboka stymulacja mózgowa, która polega na implantowaniu elektrod do samego mózgu, już udowodniła swoją skuteczność.

We Francji, 3 500 osób ucieka się do tej terapii, którą wykonuje się co roku na 200 – 350 pacjentach.

Co to jest ta głęboka stymulacja mózgowa?

Badanie przedstawione w The Lancet Neurology właśnie udowodniło jej skuteczność. Pacjenci dotknięci chorobą od co najmniej pięciu lat, prezentujący tak zwane dyskinezje, czyli anormalne ruchy oraz trzęsienie ciała, przez co najmniej sześć godzin dziennie, przeszli operację chirurgiczną, polegającą na wszczepieniu elektrod na poziomie jądra podwzgórza.

Korzyści są jak najbardziej bardzo realne. Jakość życia 168 pacjentów znacząco się poprawiła: średnio, dodatkowe 4 godziny wytchnienia dziennie, każdego dnia.

Od 1993 roku, od pierwszego eksperymentu, znamy skuteczność tej techniki. Jeden problem, wiążą się z nią liczne skutki uboczne. Chodzi tutaj o krwotoki, infekcje bakteryjne, poważne skutki psychiczne, takie jak zmieszanie, problemy z mową, a 30% leczonych w ten sposób osób staje sią apatycznych.

Leczenie to nie rozwiązuje wszystkich problemów motorycznych nie może być zaproponowane osobom powyżej 70 roku życia, a jednak to właśnie one stanowią większość chorych. Inne regiony również są brane pod uwagę, w celu opracowania terapii bez skutków ubocznych, które mogłyby być zastosowane u ludzi o 7 do 77 roku życia: kora motoryczna, rdzeń kręgowy, na przykład.

Farmakopea przyszłości

Terapie choroby Parkinsona ograniczają się na dzień dzisiejszy do wyżej wymienionych metod. Ale naukowcy prowadzą aktualnie badania kliniczne nad innymi lekami. Są one w najlepszym razie w fazie III, i na razie nie wiadomo, czy któreś zostanie dopuszczone do sprzedaży.

Krok po kroku, leków będzie coraz więcej i prawdopodobnie będą one używane razem, w celu załagodzenia wszystkich objawów choroby Parkinsona. Zablokowanie neurodegeneracji w zarodku pozostaje jednak podstawowym i ostatecznym celem wszystkich badań.