Choroba Parkinsona: pierwsza szczepionka w fazie klinicznej

Właśnie rozpoczęła się pierwsza próba kliniczna nad szczepionką, która ma blokować rozwój choroby Parkinsona. Uzyskane - wstępne - rezultaty sugerują, że lek jest dobrze tolerowany przez 32 pacjentów. Badacze oceniają, że być może uda się dokonać przełomu w terapii choroby Parkinsona: opracować lek, który działa na jej przyczyny, a nie tylko łagodzi jej objawy.

Pierwsza szczepionka przeciwko chorobie Parkinsona nosi nazwę PD01A. Produkt ten ma "uczyć" układ odpornościowy generowania przeciwciał skierowanych przeciwko konkretnej proteinie, alfa-synukleinie, która kumuluje się w neuronach i powoduje ich śmierć.

Szczepionkę opracowało austriackie laboratorium Affiris AG.

Choroba Parkinsona jest chorobą neurodegeneracyjną, charakteryzującą się postępującym niszczeniem komórek nerwowych w konkretnych regionach mózgu, takich jak locus niger. U pacjentów pojawiają się zaburzenia motoryczne oraz trzęsienie ciała.

Dziś choroba jest nieuleczalna, ale szczepionka sprawia, że nadzieja budzi się na nowo.

Aktualne leki mają na celu, prawie wyłącznie przywracanie funkcji systemu dopaminergicznego. Terapie te redukują objawy choroby, ale nie docierają do sedna problemu, do jej przyczyn. W ten sposób alfa-synukleina w dalszym ciągu gromadzi się w neuronach, które umierają, a choroba postępuje bez przeszkód.

Skuteczność szczepionki

PD01A ma atakować tę niesławną proteinę i to właśnie pod tym względem jest innowacyjna. Dzięki temu eksperci mają nadzieję na całkowite uleczenie z symptomów, bez jednoczesnego docierania do podstawowej przyczyny tej patologii, czyli mechanizmu, który sprawia, że alfa-synukleina się gromadzi. Naukowcom do tej pory nie udało się  zidentyfikować tego mechanizmu.

Na tę chwilę próba kliniczna jest dopiero w "powijakach" - pierwsza faza ma pokazać czy szczepionka jest nieszkodliwa dla pacjentów. Wstępne rezultaty pokazują, że uczestnicy tej fazy, obserwowani w klinice Confraternität Privatklinik Josefstadt w Wiedniu, dobrze tolerują eksperymentalny specyfik.

Na ostateczne wyniki musimy jednak poczekać jeszcze kilka lat, kiedy skończy się trzecia faza badania klinicznego.

Na tę chwilę wszystko wygląda obiecująco, ale przejście do praktyki zawsze wiąże się z nieoczekiwanymi wydarzeniami, przede wszystkim w przypadku choroby, której sekretów nie poznaliśmy jeszcze do końca.

Wiemy również, że pierwsze wersje leków nie zawsze są najlepsze. Możemy tylko mieć nadzieję, że szczepionka PD01A dotrzyma swoich imponujących obietnic.