Dodatkowe pozytywne działania fampridiny nie zostały potwierdzone

W lipcu zeszłego roku na niemiecki rynek wprowadzono fampridinę, znaną pod marką Fampyra. Lek miał pomagać dorosłym pacjentom cierpiącym na poważne upośledzenie ruchowe (od 4 do 7 w skali niepełnosprawności EDSS), będące symptomem zaawansowanego stwardnienia rozsianego. Niemiecki Instytut Jakości i Efektywności Ochrony Zdrowia (niem. IQWiG) ocenił dodatkowe korzyści Fampyry na podstawie ustawy o reformie rynku produktów medycznych (niem. AMNOG).

Okazało się, że takie korzyści zwyczajnie nie istnieją, a dossier producenta nie zawiera wymaganych informacji o badaniach porównawczych fampiridiny z innymi terapiami.

Stwardnienia rozsiane jest nieuleczalnym zapaleniem, w którym system autoimmunologiczny zwraca się przeciwko własnemu organizmowi, uszkadzając nerwy w mózgu i rdzeniu kręgowym. Dlatego u niektórych pacjentów mięśnie są sparaliżowane lub znajdują się w ciągłym skurczu.

Zaawansowana choroba powoduje problemy z chodzeniem.

Zjednoczona Komisja Federalna (niem. G-BA) uznała, że w tym przypadku właściwą terapią porównawczą będzie fizjoterapia.

Jednak producent nie przeprowadził badań, które bezpośrednio porównywałyby te dwie metody. Znane są jedynie wyniki doświadczeń, w którym działanie fampiridiny porównano z placebo, a fizjoterapię zestawiono z brakiem jakiegokolwiek leczenia.

Dodatkowo w badaniach nad fizjoterapią koncern farmaceutyczny oceniał osoby z niskim stopniem upośledzenia ruchowego – 1,5 w skali EDSS. W testach fampiridyny udział wzięły osoby z wyższym stopniem niepełnosprawności.

Producent nie podał, czy badania były przeprowadzone zgodnie z zaleceniami niemieckiego rynku farmaceutycznego. Dodatkowo nie wiadomo, czy pacjenci otrzymali zoptymalizowaną, standardową terapię na stwardnienie rozsiane, czego wymagają powyższe wytyczne. Nie ma zatem dowodu na istnienie dodatkowych korzyści fampiridyny.

Ocena dossier producenta jest częścią procedury oceniającej wczesne korzyści leku. Przeprowadza ją G-BA. Po publikacji dossier przez IQWiG, G-BA inicjuje oficjalną procedurę komentującą, która pozwala zdobyć więcej informacji na temat leku i może skutkować zmianą oceny jego potencjalnych korzyści.



red. Aleksandra Lasota-Barańska