Embrionalne komórki macierzyste mogą przywrócić wzrok?

Naukowcy wprowadzili embrionalne komórki macierzyste do siatkówki oczu dwóch pacjentów niedowidzących, co bez wątpienia było premierą światową. W tym stadium pilotażowego badania, technika ta okazuje się pewna i może nawet częściowo przywracać wzrok. Jest to operacja, która zapisze się w pamięci wielu; dodatkowo, oferuje ona niezwykłe perspektywy. Jean-Pierre Hübschman, jeden z autorów tego badania, przedstawia szczegółowo znaczenie tego postępu i ewentualne konsekwencje. Być może jest to początek bardzo pięknej historii.

Od momentu odkrycia macierzystych ludzkich komórek embrionalnych, już trzynaście lat temu, drzwi do medycyny regeneracyjnej zostały otwarte. Komórki te są określane jako pluripotencjalne, ponieważ mają one możliwość różnicowania się we wszelkiego rodzaju tkankę dorosłą. Natychmiast też, wielkie umysły zaczęły się zastanawiać nad możliwością zastępowania wadliwych organów.

Na nieszczęście, pewna liczba pułapek bardzo długo nie pozwalała naukowcom na osiągnięcie celu. Trudności techniczne z jednej strony. Na przykład, kiedy tylko zostaną wprowadzone do organizmu, embrionalne komórki macierzyste mogą spowodować zapalenie w następstwie odpowiedzi układu immunitarnego, prowadzącej do ich wyeliminowania. Etap ten przekroczono dzięki lekom immunosupresyjnym, ale nie oznacza to, że nie musimy się już obawiać niekontrolowanego podziału komórkowego prowadzącego do powstania nowotworów.

Z drugiej strony, z faktu swojego pochodzenia, ludzkie embrionalne komórki macierzyste budzą pytania etyczne. Teraz, amerykańska agencja Food and Drug Administration (FDA) się waha. Postępy są na tyle konsekwentne, żeby można było pozwolić na używanie ludzkich embrionalnych komórek macierzystych u człowieka.

Jean-Pierre Hübschman oraz jego koledzy z uniwersytetu w Kalifornii przeprowadzili pierwsze testy tej techniki na człowieku. Przedmiotem tych testów byli pacjenci dotknięci patologią siatkówki oka. Rezultaty tych eksperymentów zostały opublikowane w naukowym przeglądzie brytyjskim The Lancet.

Dwie kobiety, dwie choroby, dwa sukcesy

Na tę chwilę, badanie ujawnia jedynie potwierdzone efekty u dwóch kobiet cierpiących na problemy związane z nabłonkiem barwnikowym siatkówki. Jedna z kobiet miała chorobę Stargardta, która jest rzadką patologią pochodzenia genetycznego, objawiającą się w dzieciństwie i dotykającą plamki żółtej. Plamka żółta oka znajduje się w centrum siatkówki; jest to region oka, gdzie widzenie dzienne jest najlepszej jakości. Druga kobieta była dotknięta degeneracją plamki żółtej związaną z wiekiem, która dotyczy 25% osób w wieku powyżej 65 lat.

Na początku, badacze posłużyli się ludzkimi embrionalnymi komórkami macierzystymi, aby przekształcić je w komórki nabłonka barwnikowego siatkówki. Następnie, dziesiątki tysięcy tych komórek trafiło prosto do jednego oka każdej z pacjentek. Dwanaście tygodni leczenia immunosupresyjnego pozwoliło uniknąć odrzutu przeszczepu ze strony układu odpornościowego. Cztery miesiące po operacji, rezultaty były przekonujące. Obydwie kobiety deklarują, iż odzyskały wzrok i wygodę.

Pacjentki są zadowolone, a ich wzrok zdaje się być lepszy. Cieszymy się z tego, komentuje Jean-Pierre Hübschman. Ale na dzień dzisiejszy nie możemy powiedzieć niczego rozstrzgającego odnośnie skuteczności tej terapii, ponieważ nie jest to celem tych badań. Chcemy upewnić się, że cała procedura jest bezpieczna.

Embrionalne komórki macierzyste, prawdziwa nadzieja

Wszystkie te powody budzą wielki optymizm, ale nie można zbyt szybko odtrąbiać zwycięstwa. Terapie na bazie komórek macierzystych embrionalnych są na razie dopiero w powijakach, a droga jest naprawdę daleka, zanim w ogóle zaniczniemy używać je w klinikach. Jednakże, w perspektywie, iż któregoś dnia techniki te będą w pełni funkcjonować, aplikacje medyczne będą niezwykłe.

Jeżeli to podziała, będziemy mogli leczyć, a przynajmniej częściowo, choroby siatkówki związane z utratą nabłonka barwnikowego albo receptorów, kontynuuje doktor Jean-Pierre Hübschman. Głównym celem tych terapii będzie zwyrodnienie plamki żółtej, pierwsza przyczyna ślepoty u osób dorosłych w krajach uprzemysłowionych. Dotyczy ona jedną osobę w wieku siedemdziesięciu lat na cztery. Wraz ze wzrostem możliwej spodziewanej długości życia w przyszłości, zachowanie widzenia centralnego na pewno pozwoliłoby cieszyć się lepszą jakością życia na emeryturze.

Z drugiej strony, rzadsze patologie, takie jak choroba Stargardta, dotyczą młodszych ludzi. Oślepnięcie w wieku 25 lat z całą pewnością jest straszliwą rzeczą, która w sposób znaczący zmienia całą egzystencję pacjenta. Jeżeli więc wszystko przebiegnie tak, jak się spodziewają badacze, komórki macierzyste pozwolą przywrócić wzrok także i tym chorym. W wielu przypadkach myopii również, nabłonek barwnikowy siatkówki staje się atroficzny, zauważa jeszcze naukowiec.
Komórki macierzyste mogą oznaczać, że cała gama chorób oczu może po prostu zniknąć.

Każdy problem ma swoje rozwiązanie

Inne tropy również są eksplorowane przez badaczy na całym świecie. Tropy te pozwalają przede wszystkim uniknąć niedogodności związanych z posługiwaniem się ludzkimi embrionalnymi komórkami macierzystymi. Pośród nich, można przywołać ostatnie prace opublikowane w Graefe's Archive for Clinical and Experimental Ophtalmology i przeprowadzone przez Yvette Ducournau, która jest specjalistką od anatomii patologicznej oczu w CHU w Nantes.

Prace te zostały zrealizowane we współpracy z chirurgiem siatkówki, Claudem Boscher ze szpitala amerykańskiego (Hôpital américain) w Paryżu. Naukowcy ci zainteresowali się komórkami macierzystymi, które były obecne, w stanie uśpienia, w oczach osób dorosłych.

W czasie prac klinicznych na trójce pacjentów, dotkniętych odklejaniem siatkówki, wykazano, że w bardzo przedniej części, na poziomie ciałek rzęskowatych, siatkówka produkowała komórki mające potencjał zregenerowania komórek fotoreceptorowych, zniszczonych przez chorobę. Podobnych odkryć dokonano na poziomie mózgu, również u osób dorosłych, w czasie niektórych chorób.

Metoda ta pozwala uniknąć uciekania się do pomocy embrionów, jak również uniknąć ryzyka odrzucenia przeszczepu, a więc nie ma potrzeby stosowania leków immunosupresyjnych. Ale terapie komórkowe nie mogą wszystkiego rozwiązać.

Na szczęście, terapia genowa również postępuje do przodu wielkimi krokami i być może będzie można leczyć kiedyś ślepotę wynikającą z wadliwego działania niektórych genów. Nie zapominajmy również o największych odkryciach w dziedzinie nowych technologii, dzięki którym zaczynamy umieszczać implanty elektroniczne przywracjające wzrok.

Ale techniki te na pewno nie będą powszechnie stosowane już jutro. W klinikach, na dzień dzisiejszy, leczenie farmakologiczne pozostaje najczęściej stosowane, przed operacjami chirurgicznymi. Techniki te zresztą udowodniły już swoją skuteczność, ale margines postępu jest naprawdę jeszcze duży. Do tego stopnia, że być może któregoś dnia ludzkość zapomni co znaczą słowa „ślepota”, „niedowidzenie”, „słaby wzrok”...