Europa popiera pierwszy lek do terapii genowej

Reuters podał, że Europejska Agencja Leków (ang. EMA) zatwierdziła w piątek pierwszy lek do terapii genowej. Jest to milowy krok na drodze rozwoju nowatorskich technologii medycznych. Od ponad 20 lat naukowcy i koncerny farmaceutyczne próbowały przekonać Europę do zaakceptowania leków działających na wadliwe geny. Przełom nastąpił w piątek, kiedy EMA zatwierdziła pierwszą, nowatorską terapię – terapię Glybera firmy uniQure, dawnej ATM - dla pacjentów z bardzo rzadkim, genetycznym niedoborem lipazy lipoproteinowej (ang. LPLD).

Organizm chorych nie radzi sobie z cząsteczkami tłuszczu w osoczu, co prowadzi do silnego zapalenia trzustki, a nawet śmierci. LPLD dotyka 1-2 osoby na milion.

Terapię Glybera w stadium testów klinicznych wypróbowano na 27 pacjentach. Z powodu tak małej ilości prób, EMA odrzuciła wcześniej lek aż trzykrotnie.

W piątek Agencja zmieniła zdanie i oznajmiła, że akceptuje terapię, która ma być wykorzystana w leczeniu najpoważniejszych przypadków LPLD. Warunkiem zgody jest kontynuacja badań i obserwacij pierwszych pacjentów poddanych testom.

John Aldag, dyrektor uniQure uważa, że ta decyzja pozwoli wykorzystać cały potencjał terapii genowej. Leczenie polega na zastąpieniu wadliwego genu jego działającą prawidłowo kopią.

Do takiego rozwiązania przekonano się już w latach 90, kiedy sukces odniosły testy kliniczne pierwszej światowej terapii przeciwko rzadkiemu zespołowi SCID, czyli przeciwko ciężkim złożonym niedoborom odporności. Organizm chorych na SCID nie radzi sobie z infekcjami i dlatego pacjenci umierają najczęściej przed ukończeniem 2 roku życia.

Ciosem dla rozwoju tego rodzaju terapii był przypadek nastolatka z Arizony, który w 1999 zmarł w wyniku testów klinicznych. Dwóch francuskich chłopców w 2002 roku zachorowało na białaczkę.

W Chinach, firma Schenzhen SiBiono GeneTech zdobyła akceptację dla swojego leku na raka głowy i szyi. Jednak żaden farmaceutyk nie został dopuszczony na rynku europejskim ani amerykańskim.

Obecnie giganty farmaceutyczne jak GlaxoSmithKline pracują nad własnymi terapiami genowymi. W 2010 koncern podpisał umowę z włoskimi naukowcami mającą na celu rozwój leków na SCID.

UniQure – którego największymi akcjonariuszami są Forbion Capital Partners i Glide Healthcare, dwie wiodące w Holandii firmy z branży - planuje obecnie wprowadzenie terapii Glybera na rynek amerykański i kanadyjski.

Jego cena ma być porównywalna z cenami innych leków sierocych – czyli takich, którymi leczy się bardzo rzadkie chorby – produkowanych przez firmy Genzym, pododdział Sanofi i Shire. Ich medykamenty kosztują rocznie setki tysięcy dolarów.



red. Aleksandra Lasota-Barańska