Hemofilia: nowy lek daje pozytywne rezultaty

Firma Baxter International Inc donosi o pozytywnych rezultatach badania oceniającego rutynowe stosowanie leku profilaktycznego w leczeniu hemofilii, informuje agencja Reuters. Hemofilia to rzadkie zaburzenie genetyczne, oznaczające brak krzepliwości krwi. Firma planuje złożyć wniosek o licencję przed zdrowotnymi władzami USA w pierwszym kwartale 2013.

Faza 3 próby klinicznej pochyliła się nad skutecznością, bezpieczeństwem oraz skutkami dla jakości życia nowej profilaktycznej terapii, biorąc pod uwagę zachowanie zdrowia i zapobieganie krwotokom, w porówaniu do terapii stosowanych w razie potrzeby.

Badanie objęło 36 pacjentów z hemofilią A lub B i trwało ponad 12 miesięcy.

Okazało się, że w grupie, która stosowała lek profilaktyczny, proporcje krwotoków zostały zredukowane o 72,5%. Pojawiły się jednak skutki uboczne: nadwrażliwość, zawroty głowy, bóle głowy, wysypka, niedociśnienie, a także pozytywny wynik testu laboratoryjnego na przeciwciwciała przeciwko żółtaczce typu B.

Jak zapewnia firma, żaden z badanych jednak nie miał objawów infekcji żółtaczki B, a przejściowy wzrost proporcji tych zaobserwowano w pewnych produktach z osocza i można to przypisać biernemu przeniesieniu przeciwciał po leczeniu.

Ludzie z hemofilią mają niewystarczające ilości – albo nie mają w ogóle – proteiny decydującej o krzepnięciu, która naturalnie jest znajdowana we krwi. Mogą doświadczać spontanicznych, niekontrolowanych krwotoków wewnętrznych, potencjalnie śmiertelnych.

Światowa Federacja Hemofilii mówi o ponad 400 000 chorych na świecie. Najpowszechniejszą postacią choroby jest typ A i B. Ludzie z hemofilią A nie mają wystarczających ilości czynnika krzepnięcia VIII, a z hemofilią B – czynnika IX.

Jeżeli lek firmy Baxter zostanie zatwierdzony, będzie konkurował ze specyfikami, nad którymi pracuje Biogen Idec Inc. Aktualnie, Biogen przeprowadza próbę kliniczną nad eksperymentalnym lekiem dla pacjentów z hemofilią A.

Firma ta także zdobyła zatwierdzenie dla swojego Factor IX do leczenia hemofilii typu B. Factor VIII, dla pacjentów z hemofilią A, powinien być zatwierdzony w pierwszej połowie 2013.