Komórki macierzyste: pierwsze próby kliniczne w walce z paraliżem

Właśnie się zaczęły pierwsze próby kliniczne nad komórkami macierzystymi. Te próby kliniczne mają na celu wykazanie nieszkodliwości oraz skuteczności ludzkich embrionalnych komórek macierzystych w leczeniu uszkodzeń rdzenia kręgowego u osób sparaliżowanych.

Laboratoria Geron zajęły się właśnie próbami klinicznymi w fazie 1, które dotyczą zastosowania ludzkich embrionalnych komórek macierzystch w leczeniu pacjentów sparaliżowanych w następstwie uszkodzeń na poziomie rdzenia kręgowego. Pierwszym krokiem prób klinicznych jest ocena ryzyka oraz tolerancji transplantacji tych komórek u człowieka.

To, co się właściwie dzieje z komórkami macierzystymi w organizmie, jest jeszcze w rzeczywistości bardzo mało poznane i bardzo słabo zrozumiane, i nikt nie wyklucza, że może dojść także zupełnie niekontrolowanego namnażania się tych komórek, co z kolei może doprowadzić do rozwoju nowotworów typu potworniak, powstających z komórek pluripotencjalnych.

Oczywiście, skuteczność transplantacji na poziomie funkcji neurologicznych także zostanie określona w przebiegu tych prób klinicznych. Naukowcy dokonają tego poprzez obserwację reakcji uszkodzonych mięśni, obserwację lokomocji, jak również obserwację odczuć doświadczanych przez pacjenta na poziomie kończyn dolnych.

Jednakże, na dzień dziejszy wybrano tylko jednego pacjenta, ponieważ warunki, które należy spełnić, są bardzo rygorystyczne. Pacjenci muszą być przede wszystkim ochotnikami i muszą być ofiarami całkowitego oraz nagłego uszkodzenia rdzenia kręgowego, na poziomie klatki piersiowej (między kręgiem T3 oraz T10).

Uszkodzenie to ma być dodatkowo sklasyfikowane jako stopień A (maksymalne), wedługa skali opracowanej przez Amerykańskie Towarzystwo Urazów Kręgosłupa, American Spinal Injury Association (Asia) Impairement Scale. Uszkodzenie to musi być również bardzo świeże, ponieważ protokół wymaga, aby transplantacji komórek macierzystych dokonywano między 7 a 14 dniem, które następują po urazie. Tak więc, przyszłe „szczury doświadczalne” prawdopodobnie nie są jeszcze nawet sparaliżowane...

Transplantacja komórek macierzystych

Transplantacja sama w sobie polega na wstrzyknięciu 2 milionów komórek macierzystych w miejsce uszkodzenia. Jest to operacja realizowana przez chirurga, który posługuje się maszyną pozwalającą mu na bardzo precyzyjną kontrolę punktu wejścia tych komórek. Pacjenci, u których na czas opercji obniżono odporność, następnie są bardzo regularnie kontrolowani, dzięki dwóm testem standaryzowanym, przez okres 15 lat.

Sukces u szczurów

Komórki terapeutyczne, nazwane GRNOPC1, są komórkami mającymi źródło w oligdendrocytach (komórkach gleju), pochodzących z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych. Naturalnie znajdujące się w systemie nerwowym, oligodendrocyty mają za zadanie syntezę mieliny, która jest rodzajem otoczki. Otoczka ta występuje wokół włókien nerwowych, przewodzących impulsy elektryczne. Produkują one także czynniki neurotroficzne, substancje, które odpowiadają za przeżycie oraz prawidłowe funkcjonowanie neuronów.

Z powodu uszkodzenia rdzenia kręgowego oligodendrocyty giną, co wywołuje z kolei śmierć neuronów, a w efekcie - paraliż.

Od 2005 roku, sukcesywne próby z użyciem komórek GRNOPC1 dawały już bardzo dobre rezultaty u gryzoni. U szczurów, u których dokonano transplantacji siedem dni po uszkodzeniu rdzenia, doszło do reaktywacji mielinizacji neuronów przez oligodendrocyty, zmniejszenie zaniku neuronów motorycznych (motoneuronów, neuronów ruchowych), oraz do poprawienia funkcji motorycznych członków ciała.

Wydaje się także, że embrionalne komórki macierzyste są zupełnie nieszkodliwe: szczury były obserwowane dość długo, bo przez 12 miesięcy i w ciągu tego czasu nie zauważono u nich żadnych rozwijających się potworniaków. Poza tym, naukowcy nie donieśli też o żadnej migracji komórek poza system nerwowy, o żadym anormalnym bólu (allodynia), ani też o żadnej odpowiedzi układu odpornościowego skierowanej przeciwko przeszczepionym komórkom u tych gryzoni.

Właśnie w następstwie tego właśnie sukcesu, laboratorium Geron otrzymało pozwolenie na rozpoczęcie prób kliniczych na człowieku. Jeśli więc nieszkodliwość oraz skuteczność tej terapii się potwierdzi, kilka tysięcy ludzi każdego roku, które są ofiarami uszkodzeń rdzenia kręgowego, będzie mogło skorzystać z tego wielkiego postępu medycyny. Jeśli próba się nie powiedzie, to przynajmniej egzoszkielet eLEGS będzie mógł ułatwić życie ludzi sparaliżowanych.