Naukowcy z Berkeley Lab pracują nad obiecującą terapią na pląsawicę Huntingtona

Pojawiła się nowa nadzieja w walce z pląsawicą Huntingtona. Grupa badaczy obejmująca pracowników U.S. Depertament of Energy’s Lawrence Berkeley National Laboratory (Berkeley Lab) stworzyła związek, który niweluje symptomy choroby u myszy. Jest on syntetycznym antyoksydantem, który uderza w mitochondria, organelle wewnątrz komórki, które pełnią funkcję "elektrowni" dla komórek.

Uszkodzenia tlenowe w mitochondriach są związane z wieloma chorobami neurodegeneracyjnymi, takimi jak Alzheimer, Parkinson i Huntington.

Naukowcy podali myszom syntetyczny antyoksydant, zwany XJB-5-131. Gryzonie te były nosicielami mutacji odpowiedzialnej za pląsawicę Huntingtona. Poprawił on działanie mitochondriów i zwiększył żywotność neuronów. Powstrzymał także utratę wagi i zatrzymał zanikanie zdolności motorycznych.

W skrócie, myszy-nosicielki choroby wyglądały i zachowywały się jak zdrowe.

Bazując na swych odkryciach badacze wierzą w terapeutyczny potencjał XJB-5-131. Jak powiedziała Cynthia McMurray z Berkeley Lab’s Life Sciences Divison, która wraz z innymi badaczami z Berkeley Lab, w tym Zhiyin Xun, i z naukowcami z University of Minnesota, przeprowadziła ten projekt, związek był bardzo skuteczny.

Co prawda, wymaga dalszych testów naukowych, ale jest szansa, że zmieni on leczenie chorób neurodegeneracyjnych.

Pląsawica Huntingtona jest chorobą genetyczną, w której neurony w pewnych częściach mózgu obumierają. Symptomy pojawiają się z reguły u osób w średnim wieku. Zalicza się do nich zanik kontroli nad mięśniami i spadek zdolności kognitywnych. Jest ona nieuleczalna.

Obecnie, pacjentom podaje się antydepresanty lub substancje, które zmniejszają spadek kontroli nad ruchami. Niestety, żaden z nich nie zatrzymuje postępu choroby.

Innym, intrygującym argumentem przemawiającym za nowym lekiem jest fakt, że w nowej terapii mitochondria są chronione przed aktywnymi molekułami zawierającymi tlen. To one właśnie są odpowiedzialne za zaburzenia funkcji i obumieranie mitochondriów. Co ciekawe, one same  produkują te molekuły i zarazem są ich głównym celem do zniszczenia.

Naukowcy badali czy suplementy diety zawierające naturalne antyoksydanty, takie jak witamina E lub koenzym Q, mogą pomóc w leczeniu tej choroby. Jednak ani one, ani syntetyczna postać innego antyoksydantu nie wykazały działania zapobiegającego chorobom niszczącym układ nerwowy.

W trakcie badań, oprócz testów na myszach potwierdzających skuteczność XJB-5-131 wykazano, że korzystnie wpływa on na żywotność neuronów. Naukowcy biorący udział w projekcie mają nadzieję, że dzięki ich pracy będzie można skutecznie walczyć z chorobą Huntingtona.