Naukowcy z Salk wskazują główny powód utraty neuronów u chorych na Parkinsona

Naukowcy odkryli, że częste mutacje genu produkującego enzym LRRK2, odpowiedzialnego za występowanie choroby Parkinsona, deformują błony otaczające jądro nerwowych komórek macierzystych. Powoduje to niszczenie tych komórek oraz pogarsza zdolność do funkcjonowania tych neuronów, które reagują na dopaminę.

Odkrycie to pozwala wyjaśnić w jaki sposób choroba Parkinsona, która jest tradycyjnie związana z utratą neuronów produkujących dopaminę, może doprowadzić do zaburzeń ruchu oraz innych obajawów, takich jak depresja oraz niepokój. Badamy możliwość wszczepienia komórek macierzystych, aby zrekompensować braki dopaminy. Nasz eksperyment stanowi podstawę dla dalszych badań przy użyciu specjalnie dostosowanych do pacjenta komórek. Wcześniej, uszkodzenie jądra nie było rozpatrywane w przypadku tej choroby - twierdzi autor badania Juan Carlos Izpisua Belmonte, profesor Salk's Gene Expression Laboratory.

Chociaż naukowcy nie wiedzą jeszcze, czy uszkodzenie jądra jest przyczyną, czy też skutkiem choroby, to ich odkrycie może być kluczowe dla rozwoju nowych metod terapeutycznych.

Naukowcy byli w stanie wykorzystać technologię specjalnie nakierowanych komórek, aby zmienić mutację powstałą w komórkach macierzystych pacjenta. Korekta genetyczna naprawiła szkody powstałe w komórkach poprawiając jednocześnie funkcjonowanie oraz długość życia macierzystych komórek nerwowych.

Naukowcom udało się także zahamować uszkadzanie jądra za pomocą środków chemicznych, co otwiera nową drogę do leczenia pacjentów chorych na Parkinsona.

Podczas badania wykorzystano indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC), które to różnią się od zwykłych komórek macierzystych tym, że pochodzą od osób dorosłych. Wykorzystanie tych komórek budzi zainteresowanie wśród naukowców, gdyż mogłyby one zmieniać się w zastępowane tkanki.

W badaniu tym wykorzystano komórki fibroblastów pobrane od pacjentów z chorobą Parkinsona, którzy mają mutację LRRK2, i przeprogramowano je w komórki macierzyste iPSC, które rozwinęły sie w nerwowe komórki macierzyste.

Naukowcy odkryli, że starsze komórki nerwowe były coraz bardziej zdeformowane.

Oznacza to, że mutacja LRRK2 wpływa na jądro komórek macierzystych przeszkadzając im w prawidłowym funkcjonowaniu - twierdzi dr Belmot.

Szacuje się także, że dysfunkcja komórek nerwowych spowodowana mutacją LRRK2 wpływa także na inne problemy zdrowotne związane z Parkinsonem, takie jak depresja, lęk oraz niezdolność wykrywania zapachów.

Nowe technologie mogą okazać się przydatne w wykrywaniu przyczyn innych chorób oraz problemów organizmu związanych ze starzeniem.

Odkrycie zostało opisane w internetowym wydaniu Nature.