Nowa firma biotechnologiczna wykorzystuje terapię genową do leczenia ślepoty

Naukowcy z Oxfordu otworzyli firmę biotechnologiczną wspierającą rozwój wykorzystania terapii genowej w leczeniu ślepoty. Fundacja medyczna Wellcome Trust zainwestowała 12 milionów funtów w rozruch owej działalności.

NightstaRx planuje rozwijać i sprzedawać terapie na dystrofię siatkówki – zwyrodnienia wpływającego na pogorszenie wzroku – opierając się na pracach prowadzonych w laboratorium okulistyki na Uniwersytecie w Oxfordzie. Naukowcy z Oxfordu ogłosili dwa tygodnie temu, że badanie kliniczne przeprowadzane we wczesnym etapie za pomocą terapii genowej było obiecujące w przypadku kilku pacjentów z postępującą ślepotą zwaną choroideremią.

Firma posiada wyłączną licencję do własności intelektualnej, stanowiącą podstawę programu terapii genowej Oxford. Choroideremia jest wrodzonym uszkodzeniem naczyń włosowatych naczyniówki, powstającym w wyniku schorzenia nabłonka barwnikowego siatkówki. Jest chorobą sprzężoną z płcią i dziedziczoną wraz z chromosomem płciowym X. Objawia się postępującym zanikiem nabłonka barwnikowego i naczyń krwionośnych naczyniówki. Chorobę da się wykryć już w okresie dzieciństwa. Na początku chory zauważa pogorszenie widzenia zmierzchowego, a następnie stopniowe zawężanie się pola widzenia. W końcowej fazie prowadzi do całkowitej ślepoty. Choroideremię diagnozuję się za pomocą standardowgo badania okulistycznego połączonego z angiografią fluoresceinową.

Choroideremia jest chorobą nieuleczalną, choć akceptowalny poziom ostrości wzroku utrzymuje się do ok. 60 roku życia.

Być może nowe metody badań, prowadzone przez naukowców z Oxfordu, wykażą wiele nowych możliwości leczenia oraz kierunków rozwoju w okulistyce. O ile całkowite wyleczenie choroideremii jest mało prawdopodobne, o tyle nowe badanie dają nadzieję na odkrycie sposobów opóźniających rozwój choroby oraz łagodzących jej przebieg.

Autor: Sara Borys