Nowa nadzieja dla chorych na przewlekłą białaczkę szpikową

W Polsce średnio każdego dnia jedna osoba, często po przypadkowym wykonaniu podstawowej morfologii krwi, na przykład w czasie przeprowadzania rutynowych badań związanych z przyjęciem do pracy, dowiaduje się, że jest chora na przewlekłą białaczkę szpikową. Dzięki nowoczesnym lekom nowotwór ten nie oznacza już wyroku.

W ostatnim czasie w Gdańsku odbyło się Spotkanie Grupy Roboczej PBSz, podczas którego eksperci rozmawiali m.in. o tym jak najefektywniej leczyć pacjentów. Tym bardziej, że medycyna przyniosła nowe, skuteczne rozwiązania w postaci leków II generacji, np. Tasigna (nilotynib), która w badaniach molekularnych wykazała wyższą skuteczność niż stosowane dotychczas leczenie,.

W trakcie spotkania przedstawiono aktualne wytyczne diagnostyczne i terapeutyczne, a także perspektywy terapii przewlekłej białaczki szpikowej. Wykłady uwzględniały doniesienia dotyczące epidemiologii i efektów stosowanych terapii. Eksperci podkreślili zasadność przygotowania zaleceń dotyczących efektywnego leczenia PBSz, a także wagę regularnych badań morfologicznych, tak aby diagnoza miała miejsce we wczesnym stadium, które można łatwo poddać leczeniu.

Według rekomendacji Europejskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (European Society for Medical Oncology – ESMO) oraz Międzynarodowej Agencji Oceny Technologii Medycznych (National Comprehensive Cancer Network – NCCN) w pierwszej linii leczenia PBSz w fazie przewlekłej powinno się stosować trzy leki (do wyboru przez lekarza): imatynib, nilotynib lub dazatynib,. Natomiast zgodnie z brytyjskimi rekomendacjami Narodowego Instytutu ds. Doskonalenia Leczenia Klinicznego (National Institute for Health and Clinical Excellence – NICE) do leczenia PBSz w pierwszym rzucie rekomendowany jest tylko imatynib i nilotynib. W Polce obecnie jako leczenie pierwszego rzutu stosowany jest jedynie imatynib. Pozostałe dwa leki dostępne są w ramach II linii leczenia w ramach programu lekowego, jednak ostatnio pod koniec 2012 roku Agencja Oceny Technologii Medycznych (AOTM) wydała pozytywną rekomendację dla nilotynibu jako pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki szpikowej.

„Inhibitory kinazy tyrozynowej 2 generacji m.in. nilotynib, które uzyskały rejestrację Europejskiej Agencji Medycznej (EMA) w I linii leczenia przewlekłej białaczki szpikowej winny mieć taką możliwość stosowania również u polskich pacjentów. Leki te byłyby szczególnie cenne dla pacjentów z wysokim ryzykiem progresji do fazy akceleracji czy kryzy blastycznej. Ich działanie jest bowiem szybsze i szybciej dochodzi do pełnej remisji cytogenetycznej i głębszej odpowiedzi molekularnej (MMR) co jak udowodniły badania kliniczne jest czynnikiem zmniejszającym ryzyko progresji choroby” – powiedział prof. Andrzej Hellmann, Przewodniczący Komitetu Naukowego, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Jednym z problemów leczenia PBSz w Polsce jest brak możliwości podania TKI II generacji w pierwszej linii leczenia. Czechy, Grecja, Hiszpania, Irlandia czy Słowacja to przykłady krajów, w których nilotynib dostępny jest dla pacjentów już w pierwszym rzucie leczenia. Polska jest krajem o największym wzroście PKB w latach 2008 – 2011 wśród państw Unii Europejskiej. Niestety na wynik ten nie przekładają się na nakłady finansowe na onkologię. Polska przeznacza na ten cel jedynie 28% średnich wydatków europejskich, tymczasem polskie PKB stanowi 64% średniego PKB w Unii Europejskiej.

Obecnie w Europie tzw. pięcioletnie przeżycia u pacjentów z chorobą nowotworową uzyskuje się u ok. 50% chorych, a w naszym kraju u 40%.

- Dwa badania kliniczne III fazy wykazały lepszą odpowiedź molekularną u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową z obecnością chromosomu Philadelphia leczonych preparatem Tasigna® (nilotynib) w porównaniu z chorymi leczonymi preparatem Glivec® (imatynib). Dane medyczne wskazują, iż korzystna byłaby możliwość wyboru leków nowej generacji już w pierwszym rzucie leczenia – podkreślił dr Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego.

Przewlekła białaczka szpikowa stanowi około 15% wszystkich białaczek1. Zapadalność roczna wynosi 1‐1,6 przypadków na 100 0001. Występuje nieco częściej u mężczyzn niż u kobiet.1 Szczyt zachorowań przypada na 5 dekadę życia, ale może wystąpić w każdym okresie życia; dzieci chorują rzadko1. W Polsce w ciągu roku rozpoznaje się około 350 przypadków nowych zachorowań na PBSz1.

Kiedyś diagnoza PBSz stanowiła wyrok, dzięki innowacyjnym lekom celowanym stała się chorobą przewlekłą, którą można skutecznie kontrolować, zachowując wysoką jakość życia. Wraz z postępem wiedzy medycznej oczekiwania wobec skuteczności leczenia przewlekłej białaczki szpikowej rosną i coraz częściej pojawia się pytanie czy w przyszłości będzie możliwe bezpieczne odstawienie leczenia.