Nowe badania nad hemofilią

Indywidualizacja terapii, w tym monitorowanie rocznego wskaźnika krwawień (Annual Bleed Rate - ABR) oraz terapia profilaktyczna dostosowana do indywidualnej farmakokinetyki mogą przyczynić się do zredukowania ilości krwawień.

Najnowsze dane przedstawione na VI kongresie Europejskiego Stowarzyszenia Hemofilii i Chorób Towarzyszących (EAHAD) wskazują, że dzieci chore na hemofilię A, których roczny wskaźnik krwawienia wynosi zero, mogą prowadzić taki sam tryb życia jak ich zdrowi rówieśnicy. W badaniu, wszyscy pacjenci, których roczny wskaźnik krwawień wynosił zero, byli poddani leczeniu profilaktycznemu, mającemu na celu zapobieganie krwawieniom u chorych na hemofilię.

Hemofilia jest rzadką i jak na razie nieuleczalną chorobą, która w znaczny sposób wpływa na jakość życia chorych, na płaszczyźnie osobistej, zawodowej i społecznej. Kluczowym problemem u chorych są samoistne wewnętrzne krwawienia do stawów, mięśni i tkanek miękkich. Nawracające krwawienia mogą doprowadzać do trwałych zmian chorobowych – szczególnie w stawach – które są bolesne, powodują bezruch i zwolnienia z pracy. Dodatkowo, krwawienia mogą także zagrażać życiu jeśli wystąpią w mózgu.5 Indywidualizacja terapii hemofilii, w tym monitorowanie rocznego wskaźnika krwawień, tzn. liczby krwawień występujących u danej osoby w ciągu roku, może pozwolić lekarzom i pacjentom na ich zredukowanie lub nawet wyeliminowanie.

- Roczny wskaźnik krwawień (ABR) jest kluczowym pomiarem w celu ustalenia optymalnego leczenia chorych na hemofilię, pozwalającym na oszacowanie skuteczności leczenia i dostosowania go do indywidualnych potrzeb. Jednym z głównych wyzwań dla lekarzy jest fakt, iż wielu pacjentów nie monitoruje odpowiednio rocznego wskaźnika krwawień lub nawet nie wie, że odpowiednio dobrane leczenie może im pozwolić na znaczące zmniejszenie epizodów krwawienia lub nawet ich wyeliminowanie – tłumaczy dr Elena Santagostino z Centrum Leczenia Hemofilii “Angelo Bianchi Bonomi” w Mediolanie.

Międzynarodowe badanie chorych z ciężką postacią hemofilii A, dot. rocznego wskaźnika krwawień zostało przeprowadzone w 10 krajach przy udziale 470 opiekunów chorych na hemofilię poniżej 18 roku życia. 96% pacjentów, u których odnotowano zerowy wskaźnik krwawień (ABR=0) otrzymywało leczenie profilaktyczne. U tych pacjentów, średnia ilość stawów dotkniętych zmianami chorobowymi (w związku z powtarzającymi się epizodami krwawień do tego samego stawu), liczba dni nieobecności w szkole lub w pracy wynosiły zero. Ponadto, jakość życia oraz ogólny stan zdrowia były statystycznie podobne do tych u osób zdrowych.6 Badanie to potwierdza, że likwidacja epizodów krwawienia, poprzez odpowiednie leczenie profilaktyczne może umożliwić pacjentom normalne funkcjonowanie, bez fizycznych i emocjonalnych obciążeń związanych z hemofilią.

Monitorowanie rocznego wskaźnika krwawień jest kluczowe przy dobieraniu optymalnego leczenia dla każdego z pacjentów. Każdy pacjent jest inny, a terapia hemofilii powinna być zindywidualizowana w zależności od wieku, częstotliwości krwawień oraz trybu życia. Zindywidualizowane podejście, połączone ze skutecznym leczeniem profilaktycznym, może pomóc zredukować ilość epizodów krwawienia u pacjentów.

Terapia dawkowana w zależności od farmakokinetyki

Przeprowadzono badania nad wynikami stosowania dwóch terapii profilaktycznych pełną cząsteczką rekombinowanego czynnika krzepnięcia VIII 3 generacji. Badania wykazały, że leczenie dostosowane do profilu farmakokinetycznego było tak samo skuteczne jak standardowe, ale dodatkowo istniała możliwość zredukowania ilości infuzji. Wyniki te wskazują, iż indywidualizacja poprzez dostosowanie dawki do farmakokinetyki pacjenta jest alternatywnym podejściem do zmniejszenia częstotliwości podawania leczenia u chorych na hemofilię. 42% badanych leczonych profilaktycznie nie miało żadnych epizodów krwawienia.7 Wskazuje to, że indywidualizacja poprzez terapię dawkowaną farmakokinetycznie poprawia skutki leczenia u poszczególnych chorych na hemofilię.

Nowe terapie

W ramach indywidualizacji, nowe terapie, takie jak BAX 855, która jest obecnie w trakcie badań klinicznych, będą mogły dostarczyć rozwiązań działających przez dłuższy okres czasu. BAX 855 jest pełno cząsteczkowym długo działającym czynnikiem rekombinowanym VIII (rFVIII).

W celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki molekuły BAX 855 w profilaktycznej i zindywidualizowanej terapii krwawień, w styczniu Baxter rozpoczął II/III fazę badań wieloośrodkowych - zwanych PROLONG-ATE, metodą otwartą, na ponad 100 poprzednio leczonych dorosłych pacjentach z ciężką postacią hemofilii A. Informacje dotyczące udziału w badaniu są dostępne na stronie www.clinicaltrials.gov lub pod adresem medinfo@baxter.com.

Baxter dokłada wszelkich starań, aby móc oferować innowacyjne i zindywidualizowane terapie, wychodzące na przeciw ewoluującym potrzebom chorych na hemofilię - powiedział dr Pedro Pina, Dyrektor Medyczny ds. Hemofilii, Baxter Healthcare z Zurychu.

Hemofilia A

Hemofilia jest rzadką i uwarunkowaną genetycznie skazą krwotoczną, głównie dotyczącą mężczyzn.8 Osoby chore na hemofilię mają częściowy lub całkowity niedobór jednego z białek odpowiedzialnych za krzepnięcie krwi, które normalnie powinny być jej częścią.9 Najczęstszymi postaciami hemofilii są typy A i B.10 U osób chorych na hemofilię A, występuje częściowy lub całkowity niedobór czynnika krzepnięcia VIII.11 Niedobór czynnika VIII, powoduje o chorych na hemofilię samoistne i niekontrolowane krwawienia wewnętrzne, które są bolesne, osłabiające organizm, powodując zmiany chorobowe w stawach i może zagrażać życiu.12 Według Światowej Federacji Hemofilii, ponad 400,000 osób na świecie cierpi na hemofilię. Wszystkie grupy etniczne i społeczne są dotknięte w ten sam sposób.

Baxter i hemofilia

Baxter ma ponad 60 lat doświadczenia w leczeniu hemofilii i wprowadził na rynek wiele innowacyjnych produktów dla chorych na hemofilię. Baxter jest firmą oferującą największą na rynku ilość alternatyw, jeśli chodzi o wybór leczenia i jest w stanie wyjść naprzeciw indywidualnym potrzebom pacjenta, proponując różnorodne opcje na  każdym etapie leczenia. Baxter koncentruje się na optymalizowaniu terapii chorych na hemofilię, poprawiając tym samym jakość życia pacjentów z hemofilią A i B ma całym świecie. 

****
Baxter International Inc., w ramach swoich filii rozwija, produkuje, wytwarza oraz wprowadza na rynek produkty mające na celu ratowanie i umożliwianie życia osobom chorym na hemofilią, z niedoborami odporności, nowotworami, chorobami zakaźnymi, chorobami nerek, urazami oraz innymi ostrymi lub przewlekłymi chorobami. Jako ogólnoświatowa firma medyczna oferująca zróżnicowany wachlarz produktów, Baxter korzysta z unikalnych ekspertyz zarówno dla sprzętu medycznego, leków oraz biotechnologii, w celu stworzenia produktów polepszających opiekę zdrowotną nad chorymi na całym świecie.