Nowe możliwości leczenia stwardnienia rozsianego

W Polsce na stwardnienie rozsiane choruje ok. 40.000 osób, ale tylko ok. 5% ma szansę, by skorzystać z leczenia refundowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia. Dostęp do nowoczesnych terapii jest jeszcze bardziej ograniczony. Pacjenci decydujący się na takie leczenie są zmuszeni sami ponosić koszty terapii. Polska pozostaje jedynym w Europie krajem, który nie ma programu kompleksowej pomocy chorym na SM, a leczenie nie jest w jednolity sposób finansowane ze środków publicznych.

W większości krajów Unii Europejskiej leczenie ma zapewnione ok. 30 % chorych, w Stanach Zjednoczonych - około 45 % Polska zajmuje przedostatnie miejsce, przed Białorusią, pod względem dostępności do terapii¹.

„Sytuacja chorych w Polsce, wziąwszy pod uwagę fakt, że polscy pacjenci stanowią jedną z najliczniejszych grup pacjentów w Europie, jest tragiczna - mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj - członek zarządu Europejskiego Komitetu Badań i Leczenia SM (ECTRIMS), kierownik Kliniki i Katedry Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi - „Problemem nie jest brak skutecznych terapii w leczeniu tego schorzenia, ale brak łatwego do nich dostępu dla pacjentów. Leki nowej generacji
są stosowane u niewielkiej liczby pacjentów, pomimo tego, że ich skuteczność hamowania aktywności choroby, tak jak w przypadku natalizumabu, ocenia się na poziomie 70 %. W porównaniu z innymi metodami leczenia, których efektywność wynosi 30 - 50 %, jest to bardzo obiecujący wynik dla 3 milionów pacjentów na całym świecie. Można powiedzieć, że natalizumab wyznacza nowy poziom skuteczności leczenia stwardnienia rozsianego. W Europie Zachodniej
czy w USA jego popularność jest bardzo wysoka i wciąż rośnie.”

Natalizumab jest nowym, silnym lekiem o nowoczesnym mechanizmie działania stosowanym w leczeniu stwardnienia rozsianego. Uniemożliwia przejście limfocytom autoreaktywnym z krwi do mózgu, odcinając drogę rozwoju choroby. Przyspiesza regenerację i stabilizację uszkodzeń otoczki mielinowej, będących przyczyną powstawania objawów stwardnienia rozsianego. W przypadku terapii Tysabri po raz pierwszy stwierdzono, że progresja niektórych objawów stwardnienia rozsianego może zostać zatrzymana. W badaniach wykazano również, że stosowanie tego leku usuwa zmęczenie i poprawia funkcje fizyczne oraz jakość życia u części pacjentów z SM².

„Leki stosowane obecnie w leczeniu SM cechują się ograniczoną skutecznością i wiele problemów u chorych na stwardnienie rozsiane nadal pozostaje nierozwiązanych" - stwierdza dr n. med. Andrzej Tutaj - ordynator Oddziału Neurologii w Szpitalu Wojewódzkim w Olsztynie. „W przypadku natalizumabu należy pamiętać, że preparat nie jest dla wszystkich chorych na stwardnienie rozsiane, jest wskazany do stosowania u grupy pacjentów, u których stwierdzono wysoką aktywność
SM pomimo leczenia beta-interferonem oraz u pacjentów z szybko rozwijającą się, ciężką, ustępująco-nawracającą postacią choroby" - dodaje.

Ułatwienie pacjentom dostępu do nowoczesnych metod leczenia stwardnienia rozsianego jest istotne ze względów społecznych i ekonomicznych. SM to schorzenie, które dotyka zazwyczaj ludzi w sile wieku, młodych między 20 a 40 rokiem życia (choć spotyka się też przypadki wcześniejszego, jak i późniejszego wystąpienia choroby) i jest jedną z najczęstszych przyczyn długotrwałej niezdolności do pracy oraz rent chorobowych. Sytuacja ta rodzi nie tylko koszty finansowe, ale przede wszystkim sprawia, że chorzy mogą czuć się wyizolowani ze społeczeństwa. Dodatkowo obowiązki związane z opieką nad pacjentem nie pozostają bez wpływu na aktywność osób z ich najbliższego otoczenia. Dlatego tak istotny wydaje się dostęp do skutecznych nowoczesnych terapii.

„Od grudnia 2008 r. przyjmuję Tysabri i od tego czasu nie zaobserwowano u mnie żadnego rzutu" - zauważa Adam Kalarus - „Cały czas jestem aktywny zawodowo. Moje doświadczenie pokazuje, że stosowanie nowoczesnej terapii może ułatwiać prowadzenie życia zawodowego i rodzinnego”.

Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego wraz z ekspertami z Polskiego Towarzystwa Neurologicznego w 2005 r. przygotowało Narodowy Program Leczenia Chorych ze Stwardnieniem Rozsianym, który zakłada wprowadzenie konkretnych rozwiązań związanych z leczeniem, rehabilitacją, pomocą psychologiczną dla chorych a także szkoleń dla kadry medycznej zajmującej się SM.

„Program został przygotowany 4 lata temu. Od tego czasu walczymy o umożliwienie polskim pacjentom korzystania ze standardowych terapii uznanych i dostępnych na świecie. W tym czasie pojawiły się także leki nowej generacji o innym mechanizmie działania. Chcielibyśmy, żeby Program, jako narzędzie kompleksowej opieki nad pacjentem, uwzględniał również nowe możliwości leczenia"- mówi Izabela Czarnecka, przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego. „Zależy nam, aby chorzy mieli odpowiedni dostęp do wszystkich opcji terapeutycznych, które im pomagają i to leczenie powinno być refundowane, podobnie jak w większości krajów UE" - uzupełnia.

Natalizumab jest refundowany w krajach takich jak: USA, Niemcy, Irlandia, Szwecja, Dania, Holandia. Wielka Brytania i Irlandia Północna, Włochy, Izrael, Słowacja, Szwajcaria, Grecja, Cypr, Luksemburg, Portugalia, Francja, Hiszpania, Belgia, Islandia, Australia. W Finlandii, Norwegii, Austrii, Czechach i Słowenii preparat jest współfinansowany z budżetu szpitala lub przez pacjenta. W Polsce natalizumab stosowany jest na niewielką skalę, głównie ze względu na wysoki koszt terapii, który pacjenci muszą pokryć z własnych środków.

O SM (sclerosis multiplex, stwardnienie rozsiane)

SM pojawia się, kiedy dochodzi do uszkodzenia materiału ochronnego czyli mieliny wokół nerwów w centralnym układzie nerwowym (na centralny układ nerwowy składa się mózg i rdzeń kręgowy).  Uszkodzenie mieliny zwalnia, zniekształca lub nawet hamuje przekazy informacji z mózgu do innych części ciała, które przez to przestają prawidłowo funkcjonować. Dotyczy najczęściej osób młodych, ze szczytem występowania między
20. a 40. rokiem życia, i nieznaczną przewagą zachorowań u kobiet niż mężczyzn.

Mechanizm choroby

SM jest chorobą autoimmunologiczną, co oznacza, że układ immunologiczny (odpornościowy) organizmu atakuje swoją własną tkankę w błędnym przekonaniu, iż jest to obce ciało. W przypadku SM system immunologiczny atakuje mielinę w mózgu i w rdzeniu kręgowym. Najłatwiejszym sposobem, aby zrozumieć,
co dzieje się w SM, jest wyobrażenie sobie swojego organizmu jako obwodu elektrycznego, z mózgiem
i rdzeniem kręgowym jako źródłem mocy a kończynami i resztą Twojego organizmu jako oświetleniem, komputerami, TV itp. Twoje nerwy to kable elektryczne łączące całość obwodu, a mielina jest izolacją wokół tych kabli. Teraz wyobraź sobie, że izolacja ulega zniszczeniu. Rezultat? - Wadliwy czy wybuchowy sprzęt
i możliwe spięcie.

Więcej informacji na www.ptsr.org.pl.

Stwardnienie rozsiane może powodować wiele objawów i zespołów objawów. Najczęściej są to zaburzenia ruchowe, czuciowe, móżdżkowe (zaburzenia równowagi), zaburzenia widzenia, zaburzenia autonomiczne, zespoły bólowe. Częstym objawem jest również przewlekłe zmęczenie. Stwardnienie rozsiane jest jedną
z najczęstszych przyczyn niepełnosprawności u osób młodych, aczkolwiek wielu pacjentów może doświadczać łagodnego przebiegu.

O natalizumabie

Natalizumab jest lekiem o nowoczesnym mechanizmie działania, stosowanym w leczeniu stwardnienia rozsianego.
Wyniki badań prowadzonych przed rejestracją leku* wykazały, że natalizumab w monoterapii, podawany dożylnie w dawce 300 mg co 4 tygodnie, zmniejsza w okresie 2 lat ryzyko trwałej progresji niesprawności
o 42% i roczny wskaźnik rzutów o 68% (w obu przypadkach p < 0,001 w porównaniu z placebo).

Natalizumab zarejestrowano w Stanach Zjednoczonych w leczeniu nawracającego stwardnienia rozsianego
w listopadzie 2004 roku, jednak w lutym 2005 roku producent dobrowolnie wycofał lek z rynku z powodu
3 przypadków postępującej leukoencefalopatii wieloogniskowej. Po ocenie bezpieczeństwa i analizie prawnej,
w czerwcu 2006 roku, US FDA zarejestrowała natalizumab w stosowaniu w monoterapii w nawracającym stwardnieniu rozsianym u pacjentów, którzy wykazują niewystarczającą odpowiedź na inne leki, lub nie tolerują innego leczenia.
Producentem leku jest forma Biogen Idec.27 czerwcu 2006 r. Komisja Europejska przyznała firmie Elan Pharma International Ltd pozwolenie na dopuszczenie preparatu TYSABRI do obrotu, ważne na terytorium całej Unii Europejskiej. W Polsce za dystrybucję Tysabri odpowiada Gedeon Richter Marketing Polska Sp. z o.o.

* Skuteczność monoterapii była przedmiotem oceny w jednym dwuletnim, randomizowanym badaniu z zastosowaniem metody podwójnie ślepej próby, kontrolowanym placebo (badanie AFFIRM) obejmującym pacjentów z ustępująco-nawracającą postacią stwardnienia rozsianego, u których wystąpił co najmniej 1 kliniczny nawrót w roku poprzedzającym włączenie do badania oraz którzy osiągnęli punktację 0 do 5 w skali niesprawności Expanded Disability Status Scale (EDSS) według Kurtzke'go.

Dodatkowych informacji udziela:


Magdalena Bober
Gedeon Richter Marketing Polska Sp. z o.o.
Public Relations Manager
m.bober@gedeonrichter.com.pl
tel. (22) 642 67 39 lub 0 695 808 230


Izabela Sałamacha
Feedback/Hill and Knowlton
izabela.salamacha@hillandknowlton.pl
tel. (22) 646 22 02 lub 0 609 90 04 92
1 Źródło: www.ptsr.org.pl

2 Wyniki badań MRI zaprezentowane podczas tegorocznego spotkania Amerykańskiej Akademii Neurologii; BMRI data showing Tysabri promoted remyelination presented at the 61st Annual Meeting of the American Academy of Neurology - (Biogen Idec)
MRI data showing Tysabri promoted remyelination presented at the 61st Annual Meeting of the American Academy of Neurology - (Elan)