Nowo odkryte komórki macierzyste szpiku kostnego pomogą pacjentom z ALS?

Stwardnienie zanikowe boczne ALS (amyotrophic lateral sclerosis) to niszcząca choroba neuronów motorycznych, która powoduje szybkie zanikanie mięśni i prowadzi do całkowitego paraliżu. Na tę chwilę lekarze nie są w stanie jej przewidzieć, zapobiec i wyleczyć.

Do tej pory zidentyfikowano kilka genetycznych mutacji ALS, ale odpowiadają one za niewielką liczbę przypadków. Dlatego przed badaczami stoi wyzwanie wykrycia niegenetycznych mechanizmów choroby.

Posługując się próbkami komórek macierzystych ze szpiku kostnego pacjentów z niegenetycznym ALS, prof. Miguel Weil z Tel Aviv University odkrył cztery różne biomarkery, które charakteryzują tę postać stwardnienia.

Wszystkie próbki tych komórek macierzystych, pobrane od różnych pacjentów, wykazują podobne biologiczne anomalie do anomalii czterech specyficznych genów, które mogą działać jako biomarkery choroby.

A ponieważ te anomalie pojawiają się w tkankach, które są powiązane z ALS (mózg, mięśnie, rdzeń kręgowy), mogą one być związane z degeneracyjnym procesem choroby.

Prof. Weils mówi: - Ponieważ te geny i ich funkcje są już znane, dają nam one wskazówkę dla dalszych badań nad niegenetycznymi postaciami ALS i ich terapią.

Badanie ukazało się w Disease Markers.

Szukając biologicznego znaczenia tych anomalii, prof. Weil poddał te komórki stresowi w laboratorium, aplikując toksyny, które wyzwalają mechanizm obronny.

Zdrowe komórki zazwyczaj zwalczają zagrożenie i często okazują się dość odporne, ale komórki ALS okazały się wyjątkowo wrażliwe na stres, a większość z nich wybrała śmierć, zamiast spróbować walczyć. Taka reakcja może być użyta w badaniach nad lekami przeciwko tej chorobie, jak sugeruje prof. Weil.

To, czy odkryte anomalie są przyczyną czy skutkiem ALS, nie wiemy. Ale badanie to pozostaje ważnym krokiem w kierunku odkrycia mechanizmów tej patologii. Ponieważ geny już są zidentyfikowane, naukowcy mają przed sobą wyraźny kierunek, w którym powinni podążać.