Nowy narodowy plan przeciwko chorobom rzadkim

Francuscy pacjenci dotknięci rzadkim chorobami będą mogli wkrótce skorzystać z możliwości, jakie daje właśnie zapowiedziany drugi Narodowy Plan Chorób Rzadkich (lata 2011-2014), który ma na celu skuteczniejszą walkę z tymi tak mało znanymi patologiami, ale dotykającymi jednocześnie nawet 3 000 000 osób we Francji!

Pęcherzowe oddzielanie naskórka (łac. epidermolysis bullosa) Dowling-Meara, ataksja Friedricha, na przykład... W większości nie znane szerokiej publiczności, choroby rzadkie są paradoksalnie bardzo liczne, ponieważ naliczono ich na całym świecie ponad 7 000. I wieloma pacjentami nie zajęto się do tej pory w sposób satysfakcjonujący.

Przy okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich został więc zaprezentowany nowy francuski Narodowy Plan Chorób Rzadkich (Plan national maladies rares 2011-2014, PNMR), określony na lata 2011-2014.

Pani Nora Berra, sekretarz francuskich władz zdrowotnych, a  także pani Valérie Pécresse, minister wyższego nauczania oraz badań, przedstawiły przy okazji szczegółowo zaangażowanie państwa francuskiego w tę dziedzinę.

Celem Narodowego Planu Chorób Rzadkich Nowy plan ma być kontynuacja poprzedniego planu 2005-2008 - który zresztą otrzymał dotacje rzędu 106 000 000 euro – i koncentruje się on wokół trzech głównych osi:

- poprawa opieki nad pacjentami;

- rozwój badań nad chorobami rzadkimi;

- poszerzenie współpracy europejskiej i międzynarodowej na tym polu.

Dofinansowany sumą 86,4 milionów euro, nowy plan zamierza sprostać wyzwaniu, jakie stanowią rzadkie choroby. Dotykają one w rzeczywistości ponad 250 000 000 ludzi na całym świecie, z czego 3 000 000 mieszka we Francji.

Jak podaje amerykańska agencja FDA (Food and Drug Administration), trzy czwarte z tych chorób ma mieć pochodzenie genetyczne, a ponad połowa dotyczy dzieci.

Rozszerzenie na Europę

Przypomnijmy, że we Francji, choroba jest uważana za rzadką, kiedy dotyka mniej niż jedną osobę na 2 000. Natomiast, choroby ultrarzadkie to takie, na które nie ma żadnego skutecznego leczenia.

W Stanach Zjednoczonych, definicje te są inne – choroba uważana jest za rzadką w tym kraju, kiedy dotyka mniej niż 200 000 pacjentów, czyli jedną osobę na 1 300 mieszkańców.

Ze swej strony, Komisja Europejska opublikowała ankietę Eurobarometr, poświęconą postrzeganiu chorób rzadkich przez opinię publiczną. Wynika z niej, że Europejczycy generalnie bardzo mocno wspierają walkę z tymi chorobami. Przykład: 95% zapytanych ocenia, że pacjenci chorujący na jedną z chorób rzadkich powinni mieć możliwość uzyskania odpowiedniej i pomocy opieki lekarskiej w innym kraju członkowskim niż ten, w którym żyją.