Pacjenci z zaawansowaną chorobą Parkinsona bez dostępnych metod leczenia

Choroba Parkinsona jest postępującym schorzeniem mózgu. Objawy od początku dominujące w obrazie choroby to sztywność, spowolnienie oraz drżenie spoczynkowe. Prowadzą one do systematycznie narastającej niesprawności ruchowej, która w coraz większym stopniu ogranicza nie tylko zdolność pacjenta do pracy, ale również możliwość wykonywania czynności życia codziennego.

W największym stopniu upośledzone są ruchy precyzyjne: choremu coraz większą trudność sprawia np. pisanie, zapinanie guzików, spożywanie posiłków.

Nie istnieje terapia przyczynowa umożliwiająca zahamowanie dalszego rozwoju choroby. Natomiast dysponujemy leczeniem objawowym, które – zwłaszcza w pierwszych latach choroby – pozwala skutecznie kontrolować jej objawy i przez dłuższy czas umożliwia choremu zachowanie sprawności ruchowej i samodzielne funkcjonowanie w życiu codziennym. Ten początkowy etap choroby, charakteryzujący się stosunkowo dużą efektywnością leczenia z zastosowaniem leków doustnych, nazywany jest czasami „miodowym miesiącem” pacjentów z chorobą Parkinsona.

Stały postęp choroby powoduje jednak, że stopniowo maleje skuteczność leków doustnych, pomimo systematycznego dostosowywania sposobu ich dawkowania do stanu chorego. Pacjent przez wiele godzin w ciągu dnia znajduje się w stanie wyłączenia (stan off), gdy leki zupełnie przestają działać i nierzadko dochodzi do całkowitego unieruchomienia chorego. Alternatywą są stany włączenia (stany on), w których sztywność i spowolnienie ruchów są znacznie mniej nasilone, ale ujawniają się ruchy mimowolne (dyskinezy), często bardzo gwałtowne i również uniemożliwiające choremu samodzielne funkcjonowanie. Taki obraz choroby Parkinsona jest mniej znany, gdyż Pacjenci w tym stadium coraz rzadziej opuszczają swoje mieszkanie i widywani są jedynie przez członków rodziny i opiekunów.

Znaczącą poprawę sprawności ruchowej i komfortu życia w tej grupie chorych można uzyskać stosując głęboką stymulację mózgu lub podając leki w sposób zapewniający ich stały poziom w układzie nerwowym.
Głęboka stymulacja mózgu (deep brain stimulation – DBS) polega na umieszczeniu w odpowiedniej strukturze mózgu elektrod, które połączone są przewodem z umieszczonym pod skórą na klatce piersiowej stymulatorem. Parametry stymulacji są dobierane indywidualnie dla każdego pacjenta, Zazwyczaj po wszczepieniu DBS zmniejszana jest dawka leków doustnych. Baterie w stosowanych obecnie stymulatorach wystarczają na kilka lat ich pracy. Jest to dostępna w Polsce, całkowicie refundowana przez NFZ, metoda leczenia i liczba chorych ze wszczepionymi stymulatorami DBS powoli, ale systematycznie wzrasta.

DBS nie może być zastosowana u wszystkich pacjentów ze względu na występowanie przeciwwskazań do tej metody leczenia. Należy do nich m. in. depresja, łagodne otępienie i przebyty udar mózgu. Dla tych chorych szansą są metody leczenia farmakologicznego polegające na ciągłym podawaniu leków. Istnieją dwa takie systemy. Pierwszy (system Duodopa) polega na stałym podawaniu żelu zawierającego lewodopę przez specjalną pompę do cewnika umieszczonego w jelicie chorego. Takie rozwiązanie zapewnia stałe stężenie leku w mózgu i w rezultacie znaczną poprawę stanu chorego, prowadzącą do istotnego zwiększenia sprawności ruchowej i odzyskania możliwości samodzielnego wykonywania wielu czynności życia codziennego. Drugie rozwiązanie polega na ciągłym wlewie podskórnym, również przy zastosowaniu specjalnej pompy, innego leku - apomorfiny.

Skuteczność DBS i obu metod farmakologicznych opartych na ciągłym podawaniu leku jest porównywalna. DBS nie może być zastosowana – ze względu na obecność przeciwwskazań do tej formy terapii – u około połowy pacjentów kwalifikujących się do takiego leczenia. U tej grupy chorych powinno być prowadzone leczenie farmakologiczne oparte na systemach stałego podawania leku. Niestety, żadna z tych form leczenia farmakologicznego nie jest w Polsce dostępna ze względu na brak refundacji NFZ.

Pozbawienie pacjentów z zaawansowaną chorobą Parkinsona odpowiedniego i skutecznego leczenia w dramatyczny sposób pogarsza ich jakość życia, prowadzi do wykluczenia społecznego i postępującego zniedołężnienia oraz pogarsza dalsze rokowanie. Wzrastają koszty opieki nad pacjentem i koszty leczenia powikłań typowych dla tych chorych.