Téléthon 2010: terapia genowa idzie naprzód

Telethon to dobra okazja, żeby sobie przypomieć, że miliony ludzi we Francji cierpią na rzadkie choroby genetyczne, ale badania naukowe o nich nie zapominają. Inauguracja Généthon Bioprod, największego na świecie centrum produkcji leków używanych w terapii genowej jest tego najlepszym dowodem.

W zeszłym tygodniu, na samym początku grudnia, Francuzi mieli okazję, aby wspomóc prace badawcze, które są przeprowadzane nad rzadkimi chorobami genetycznymi, składając „obietnicę daru” w czasie trwania kampanii Telethon.

Stowarzyszenie francuskie przeciwko miopatiom (Association française contre les myopathies, AFM), po mało owocnym roku 2009, jednakże ciągle się nie poddaje i liczy na dary od obywateli francuskich. Pieniądze zebrane w ramach akcji Telethon pozwalają sfinansować prace setek ekip badawczych, jak również przyśpieszyć prace nad identyfikacją genów, które są odpowiedzialne za rzadkie choroby genetyczne.

Zresztą, choroby te interesują niewielu badaczy, ale dotykają one prawie 3 miliony ludzi w samej tylko Francji oraz 30 000 000 ludzi w całej Europie.

Inauguracja Généthon Bioprod

Postępy, zrealizowane w dziedzinie chorób zwanych chorobami modelowymi (ponieważ są mniej kompleksowe w badaniach niż choroby neuromięśniowe), pozwalają również lepiej zrozumieć choroby zdarzające się częściej. A pewnego dnia, być może, także je wyleczyć.

Próby związane z terapią genową zresztą już zostały wykonane nad tak mało znanymi chorobami jaka gamma-sarkoglikanopatia albo syndrom Wiskott-Aldrich.

Z okazji dwudziestolecia Généthon oraz kilka dni przed rozpoczęciem nowej edycji akcji Telethon, zostało zaingurowane największe na świecie nowe centrum produkcji leków używanych w terapii genowej. Centrum to zostało nazwane Généthon Bioprod.

Mimo, że nie funkcjonuje ono jeszcze, to jednakże jego celem jest dostarczanie chorym innowacyjnych leków genetycznych, które umożliwią im leczenie rzadkich chorób. Kiedy tylko centrum Généthon Bioprod otworzy swoje podwoje (2011 rok), będzie mogło produkować 20 rodzajów leków rocznie.

Jest to naprawdę piękny postęp od czasów utworzenia Stowarzyszenia francuskiego przeciwko miopatiom w 1958 roku.