Terapia genowa przeciwko białaczce?

Komórki krwi, tak jak wszystkie inne komórki organizmu, mogą zachorować, a z ich chorobą może wiązać się rozwój białaczki. Te ciężkie choroby klasyfikuje się w zależności od tego, na jaką komórkę wpływają, i w zależności od ich tempa ewolucji. Najczęściej występujące białaczki charakteryzują się anormalną proliferacją limfocytów B, czyli komórek odpornościowych, od których zależy produkcja przeciwciał.

Istnieje wiele terapii białaczek – chemioterapia, przeszczep szpiku, radioterapia. Tym metodom jednak towarzyszą ciężkie skutki uboczne. Nie zawsze też są skuteczne. Stąd też zainteresowanie terapią genową.

Ostatnio metoda ta uratowała życie 3 dorosłych pacjentów. Choć sukces nie zawsze jest zagwarantowany, o czym świadczy śmierć 2 pacjentów.

Terapia genowa polega na wprowadzaniu odpowiednich genów do odpowiednich komórek, ujmując rzecz skrótowo. W przypadki białaczki limfocytów B, strategia polega na przeprogramowaniu limofocytów T, tak aby zabijały nowotworowe limofocyty B.

Firma Cellectis opracowała ostatnio metodę terapii genowej, skutecznie leczącą białaczkę u myszy. Proces nosi nazwę UCart 19. Limfocyty T produkują antyciała zwane CAR, które namierzają i niszczą nowotworowe limfocyty B.

Jennifer Moore z Cellectis wyjaśnia: - CAR wiążą się z receptorami CD19, które są obecne jedynie na powierzchni limfocytów B. Gen opowiedzialny za syntezę CAR jest zintegrowany z genomem limfocytów B dzięki lentivirusowi (rodzina retrovirusów). Przenikając do komórki, lentivirus może obrócić swój RNA w DNA, a następnie zintegrować go z genomem komórki.

W ten sposób zmodyfikowany lentivirus służy jako dostarczyciel genu kodującego CAR.

Aby przetestować skuteczność techniki, badacze posłużyli się myszami z obniżoną odpornością. Wprowadzili do ich organizmów ludzkie nowotworowe limfocyty B. Po kilku dniach do organizmów myszy wprowadzili także limfocyty T genetycznie zmodyfikowane, produkujące przeciwciała przeciwko nowotworowym limfocytom B.

Okazało się, że CAR były w stanie zniszczyć komórki raka u gryzoni. Teraz potrzebujemy jeszcze badań u ludzi, aby potwierdzić skuteczność tej metody w leczeniu białaczki.