Terapia genowa: skuteczna strategia leczenia chorób siatkówki

Badacze amerykańscy stworzyli nowego wirusa, który w ciągu kilku minut jest w stanie dostarczyć operacyjne geny do komórek siatkówki oka genetycznie niewydolnych. Metoda jest nieinwazyjna i pozwala na leczenie takich chorób jak retinopatia barwnikowa czy zwyrodnienie plamki żółtej.

W ciągu ostatnich 6 lat wiele ekip naukowych z powodzeniem leczyło – za pomocą terapii genowej, polegającej na wstrzyknięciu wirusa bezpośrednio do oka - pacjentów dotkniętych tymi dziedzicznymi chorobami.

Jednak dotychczasowe trapie były inwazyjne i miały swoje ograniczenia.

Prof. David Schaffer z University of California, Berkeley, mówi: - Wprowadzenie igły przez siatkówkę i wstrzyknięcie za nią wirusa genetycznie zmodyfikowanego to ryzykowna interwencja chirurgiczna. Ale lekarze nie mają wyboru, ponieważ żaden wirus nie jest w stanie przeniknąć w głąb oka, aby dotrzeć do fotoreceptorów, które są komórkami wrażliwymi na światło i które potrzebują genu terapeutycznego.

Czternaście lat badań pozwoliło jednak temu specjaliście na wygenerowania ok. 100 000 000 wariantów wirusów-transporterów, z których zatrzymano 5. Ostatnio jego ekipa wybrała najlepszego wirusa, nazwanego 7M8, aby przeniósł geny do oczu gryzoni i małp.

Udało się – w każdej próbie wirus dotarł do wszystkich stref sitakówki i przywrócił w nich prawie normalne funkcjonowanie.

Prof. Schaffer kontynuuje: - Nasza technika pozwala na dostarczanie genów nawet do najbardziej niedostępnych komórek siatkówki, w sposób nieinwazyjny i pewny. Cała procedura zajmuje 15 minut, a pacjent może wrócić do domu jeszcze tego samego dnia.

Aktualnie jego zespół naukowy pracuje z lekarzami nad identyfikacją pacjentów, którzy mają największe szanse na skorzystanie z pierwszych prób klinicznych.