Wkrótce komórki macierzyste pluripotencjalne wykorzystane w terapii genowej?

Indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste mogą być używane w ramach terapii genowej. Tak właśnie twierdzą badacze, którym udało się skorygować mutację genetyczną odpowiedzialną za niewydolność wątroby u myszy (testy in vivo). Pozostaje jeszcze dowiedzieć się, czy można wyniki tych badań zaaplikować u człowieka.

Międzynarodowe badania nad komórkami iPS

W ramach projektu prowadzonego przez zespoły badaczy z Uniwersytetu Cambridge i Sanger Institute, we współpracy z zespołami z Instytutu Pasteur i instytutu INSERM we Francji, udało się wykazać po raz pierwszy w historii, że dojrzałe komórk macierzyste, nawzywane iPS (indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste, Induced pluripotent stem cells), produkowane z komórek pacjentów dotkniętych chorobą wątroby, mogą być genetycznie poprawione tak, iż można je następnie zróżnicować w komórki wątroby, które mogą uczestniczyć w procesie regeneracji tego narządu.

A przynajmniej, jak na razie, na modelu zwierzęcym. Prace te, opublikowane 12 października na internetowej stronie przeglądu naukowego Nature, stanowią dowód na to, iż stosowanie komórek macierzystych u człowieka w ramach terapii genowej, może być rozważane w przyszłości.

Od kilku lat już, naukowcy potrafią wytwarzać komórki mające właściwości komórek macierzystych z komórek naszego organizmu już dojrzałych i wyspecjalizowanych. Na przykład, z komórek skóry. Takie komórki macierzyste, czyli właśnie iPS, określane są pluriptencjalnymi, ponieważ mogą one dostarczać komórki wyspecjalizowane, na rozkaz, posiadające podobne dziedzictwo genetyczne co komórki oryginalne.

Komórki iPS stanowią potencjalną bazę dla eksploracji licznych dziedzin terapeutycznych, poczynając od przeszczepów, na terapii genowej kończąc. Na tę chwilę, prace przeprowadzone na tych komórkach przyniosły dowody na to, iż są potencjalnie skuteczne in vivo w takim zastosowaniu.

Komórki iPS jako terapia genowa?

Badacze właśnie po raz pierwszy wykazali, że komórki pochodzące z komórek macierzystych iPS mogą być użyte w ramach terapii genowej, aby zapobiegać skutkom patologii, na modelach laboratoryjnych myszy, które cierpiały z powodu niewydolności wątrobowej.

Badacze pracowali nad rzadką chorobą genetyczną, która dotyka wątrobę. Wynika ona z mutacji w genie enzymu alfa-1-antytrypsyny, który jest niezbędny do dobrego funkcjonowania komórek wątroby. U dziecka, choroba ta objawia się dość łagodnie: żółtaczka, wzdęcia brzucha..., natomiast u osoby dorosłej może ewoluować stopniowo do rozedmy płuc oraz marskości, przeciwko której jedynym leczeniem jest transplantacja wątroby.

Komórki iPS jako nadzieja na leczenie u człowieka?

Badacze z Uniwersytetu Cambridge, którymi kierowali Ludovic Vallier i David Lomas, oraz z Sanger Institute, którymi kierował Allan Bradley, najpierw pobrali komórki macierzyste ze skóry pacjentów, a następnie poddali je procesowi hodowli in vitro, aby cofnąć proces zróżnicowania i aby nadać im właściwości pluripotencjalnych komórek macierzystych.

Jest to właśnie stadium indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych. Naukowcom więc w ten sposób udało się, dzięki genetyce, skorygować w tych komórkach mutację odpowiedzialną za chorobę. Następnie, badacze zaangażowali te „wyleczone” komórki w proces prowadzący do zróżnicowania w komórki wątroby.

Naukowcy z instytutu Pasteur oraz INERM, którymi kierowała pani Hélène Strick-Marchand w jednostce Institut Pasteur/Inserm Immunité innée, przetestowali następnie nowe komórki wątroby wyprodukowane w ten sposób – komórki ludzkie – na modelu zwierzęcym dotkniętym niewydolnością wątroby.

Ich prace wykazały, że komórki te były z jednej strony idealnie funkcjonalne i zdolne do zintegrowania się z istniejącą tkanką, a z drugiej strony – iż przyczyniały się one do regenaracji wątroby u leczonych myszy. Te pionierskie prace dają nadzieje społeczności naukowej i medycznej, iż któregoś dnia będzie można zastosować komórki iPS w celach terapeutycznych u człowieka.