Zwyrodnienie plamki żółtej spowolnione przez komórki macierzyste

Unikąć utraty wzroku dzięki szczurom, to wyzwanie na którym pracują naukowcy ze StemCells. Zwyrodnienie plamki żółtej mogłoby zostać zahamowane dzięki wszczepieniu komórek macierzystych do siatkówki oka: jest to promykiem nadziei dla 30 000 000 chorych na całym świecie, nawet jeśli nie rozumiemy całkiem dobrze efektu takiej terapii. Zwyrodnienie plamki żółtej, jak sama nazwa wskazuje, charakteryzuje się degeneracją strefy siatkówki, nazywanej plamką żółtą (łac. macula lutea).

Dolegliwość ta wywołuje postępujące pogorszenie widzenia, które staje się coraz bardziej zamazane i niewyraźne. Choroba dotyczy zazwyczaj ludzi w starszym wieku, i wtedy mówimy od degeneracji plamki żółtej związanej z wiekiem (Age-related Macular Degeneration, AMD). Niektóre jednak formy tej choroby o pochodzeniu genetycznym rozwijają się jeszcze w dzieciństwie. Aktualnie, nie ma żadnego lekarstwa ani skutecznej terapii, które pozwalałyby na poprawę wzroku pacjentów.

Firma StemCells z Kalifornii stworzyła technikę na bazie ludzkich macierzystych komórek nerwowych i przestawiła ją na dorocznym 8 kongresie International Society for Stem Cell Research (ISSCR). Testy zostały najpierw przeprowadzone na szczurach genetycznie zmodyfikowanych w ten sposób, aby mogły rozwijać postępującą utratę funkcjonalności fotoreceptorów.

Zwierzęta te, w wieku 21 dni, zazwyczaj są używane jako modele do badań nad retinopatią barwnikową i zwyrodnieniem plamki żółtej. Tym razem wszczepiono im w siatkówkę około 100 000 ludzkich nerwowych komórek macierzystych. Wszczepione komórki stopniowo migrowały, aby utworzyć warstwę komórek między fotoreceptorami a częścią tęczówkową siatkówki, która je podtrzymuje.

Skuteczność leczenia została zweryfikowana poprzez różne testy wzrokowe. Przed szczurami wykonywano różne ruchy i mierzono ich czas reakcji. Poza tym, umieszczono w ich oczach elektrody, które miały określić minimalną ilość światła, jaką szczury były zdolne dostrzec. Obydwa doświadczenia pokazały poprawę wzroku tych gryzoni, w stosunku do tych, którym nie wszczepiono komórek macierzystych.

Jednakże tajemnica skuteczności leczenia pozostaje tajemnicą. W efekcie, co jest dziwne, komórki wszczepione nie zróżnicowały się w fotoreceptory. A więc jak możemy wyjaśnić ich skuteczność? Wydawało by się, że te komórki mogą po prostu tylko zwolnić postęp zwyrodnienia, bez poprawiania stanu plamki żółtej i bez kreowania nowych fotoreceptorów.

Leczenie więc ma pewne ograniczenia, ponieważ tak naprawdę nie leczy, ale tylko spowalnia chorobę. Tak więc raczej nie podejmuje się kwestii użycia tej techniki w przypadkach zaawansowanych zwyrodnienia plamki żółtej, ale raczej u pacjentów, którzy mają predyspozycje do tej choroby i którzy jeszcze na nią nie zachorowali, albo u których choroba jest jeszcze mało rozwinięta.

Czynniki genetyczne są w efekcie powiązane z pojawieniem się choroby i było by możliwe, żeby wykryć chorobę wcześniej, aby zacząć leczyć ją tak szybko, jak to tylko możliwe. Inny problem: te komórki mogą przeżyć wiele miesięcy u myszy, zanim pojawi się jakikolwiek większy problem, ale jak jest u człowieka? Życie ludzkie jest o wiele dłuższe, a więc można postawić dwa pytania: czy komórki przeżyją wystarczająco długo, aby poprawić widzenie pacjentów na dłużej? Czy same komórki nie będą też stwarzać nieoczekiwanych problemów w siatkówce? Wcale nie jest wykluczone, że te komórki mogą blokować interakcję między warstwą fotoreceptorów a warstwą tęczówkową siatkówki, która je podtrzymuje.

Mimo tych trudności, firma, która rozwinęła tę technikę jest gotowa złożyć całe dossier w FDA (Food and Drug Administration), aby poprosić o pozwolenie na zaczęcie prób klinicznych. Przypomnijmy, że firma StemCells jest zaangażowana w badania, rozwój oraz handel komórkami macierzystymi.